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Individualisierte und optimierte Faktor VIII-Substitution bei Hämophilie A mit dem rekombinanten Präparat ADYNOVI® und myPKFiT

Neue Therapieoptionen durch verlängerte Halbwertszeit – wie ein neues Präparat die personalisierte Prophylaxe erweitert

Berlin/Wien (22. Februar 2018) – Die Therapie der Hämophilie A hat in den letzten Jahren auch durch innovative Produkte des Unternehmens Shire große Fortschritte gemacht. So hat der Einsatz des ersten rekombinanten FVIII-Volllängenmoleküls der dritten Generation, ADVATE®, die Sicherheit und Wirksamkeit der prophylaktischen Behandlung enorm gesteigert. Eine Verbesserung der Lebensqualität und verstärkte Therapietreue kann zudem durch myPKFiT erzielt werden, ein System, welches Arzt und Patienten gleichermaßen bei der personalisierten Prophylaxe unterstützt. Mit der Einführung von ADYNOVI® setzt Shire nun einen weiteren Meilenstein in der Hämophilie A-Behandlung. Durch eine verlängerte Halbwertszeit bei bewährter Wirksamkeit und Sicherheit bietet ADYNOVI® neue Möglichkeiten für eine optimierte maßgeschneiderte Therapie.



Personalisierte Prophylaxe bei Hämophilie A – integraler Bestandteil moderner Behandlungsstrategien

Moderne Therapiekonzepte bei Hämophilie A zielen darauf ab, neben Wirksamkeit und Sicherheit auch eine individuell angepasste und patientenorientierte Behandlung zu ermöglichen. „Mit den neuen therapeutischen Perspektiven kann der Patient seine Erkrankung nicht nur wirksam und sicher behandeln, sondern auch individuell verstehen und sein Leben aktiv gestalten“, so Dr. Georg Goldmann, Oberarzt des Hämophilie-Zentrums in Bonn, der selbst zahlreiche Hämophilie-Patienten begleitet.

Die prophylaktische Behandlung der Hämophilie A umfasst regelmäßige Injektionen des Blutgerinnungsfaktor VIII (FVIII).1 Ziel der Therapie ist es, einen FVIII-Spiegel von > 1 % aufrecht zu erhalten, um das Risiko schwerwiegender Blutungen zu reduzieren.1 Die Sicherheit für den Patienten hat sich durch die Verfügbarkeit von nicht-plasmabasierten Präparaten erheblich verbessert. ADVATE®, das erste rekombinant produzierte Präparat ohne Blutbestandteile, hat sich seit fast 15 Jahren als Goldstandard in der Hämophilie A-Therapie bewährt.2 Auf dieser Basis entwickelte Shire nun ADYNOVI®, das sich durch eine verlängerte Halbwertszeit bei vergleichbarem Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil auszeichnet.3 In Kombination mit den Möglichkeiten einer individualisierten Therapie bedeutet dies eine wesentliche Therapieerleichterung für den Patienten bei gleichbleibend hohem Blutungsschutz.4 „Eine verlängerte Halbwertszeit von appliziertem FVIII erlaubt es uns, die Behandlung noch besser an die Bedürfnisse des Patienten anzupassen und eine personalisierte Therapie umzusetzen“, erläutert der Hämophilie-Experte PD Dr. med. Robert Klamroth, Chefarzt am Vivantes Klinikum in Berlin.


Wie individuell abgestimmte Therapiekonzepte dabei helfen, die Hämophilie A im Alltag zu meistern

Grundlage einer personalisierten Therapie ist die individuelle Bestimmung der Halbwertszeit von appliziertem FVIII.5 In der Vergangenheit wurde die FVIII-Dosis meist auf Basis des Körpergewichts ermittelt. Die Verweildauer von appliziertem FVIII kann allerdings individuell stark variieren, auch unabhängig vom Körpergewicht.6-8 Da körperliche Aktivitäten – wie etwa Sport – bei niedrigem Faktorspiegel aufgrund des erhöhten Blutungsrisikos nur sehr eingeschränkt möglich sind, spielt die Pharmakokinetik (PK) für Betroffene eine wichtige Rolle.5 Mit dem System myPKFiT lässt sich das PK-Profil eines Patienten anhand von nur zwei Blutproben bestimmen.9 Der Patient hat mit der myPKFiT-App die Möglichkeit seinen individuellen Faktorspiegel jederzeit abzurufen und damit seinen Alltag aktiver und individueller zu gestalten.9 Außerdem erlaubt das myPKFiT-System dem Arzt über eine webbasierte Anwendung individuelle Behandlungspläne zu simulieren und zu visualisieren,9
was nicht nur die enge Abstimmung mit dem Patienten erleichtert, sondern oftmals auch Injektionsintervalle verlängern kann.10 Dies seien entscheidende Faktoren für eine hohe Lebensqualität, erleichterte Therapiesteuerung und verbesserte Compliance, erklärte der Experte Dr. Goldmann. myPKFiT wird bereits seit geraumer Zeit mit dem bewährten FVIII-Präparat ADVATE® in der individualisierten Prophylaxe erfolgreich eingesetzt. In Kürze ist es auch für das neue halbwertszeitverlängerte Präparat ADYNOVI® verfügbar.*


Verlängerte Halbwertszeit für eine maßgeschneiderte Therapie

ADYNOVI® ist zur Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A zugelassen und basiert auf dem bewährten FVIII-Produkt ADVATE®, das als Goldstandard in der Substitutionstherapie etabliert ist.2,3 Das neue Präparat bietet eine verlängerte Halbwertszeit: durch kontrollierte PEGylierung des Wirkstoffes mit Polyethylenglykol (PEG) konnte bei ADYNOVI® im Vergleich zu ADVATE® eine Verlängerung der Halbwertszeit um das 1,4- bis
1,5-fache erreicht werden.3,4 Grundlage der Zulassung von ADYNOVI® sind die Ergebnisse von drei Phase-III-Studien, in denen die Kontrolle und Reduktion von Blutungsepisoden, aber auch die perioperative Hämostasewirkung von ADYNOVI® untersucht wurde.4,11,12 Durch die verlängerte Halbwertszeit bei bewährtem Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil wird ADYNOVI® die personalisierte Prophylaxe für Patienten noch weiter erleichtern. Dazu gehört die Aussicht vieler Patienten auf verringerte Injektionsfrequenzen bei gleichbleibend hohem Blutungsschutz.


Mit verbesserter Prophylaxe in die Zukunft und zu einem selbstbestimmten Leben

Der Trend geht also immer mehr in Richtung eines Therapiekonzepts, das neben Wirksamkeit und Sicherheit zunehmend auch ein selbstbestimmtes aktives Leben der Patienten ermöglicht. „Mit der Option, von nun an ein halbwertszeitverlängertes rekombinantes Faktor VIII-Präparat in der personalisierten Therapie einzusetzen, geht Shire den nächsten großen Schritt“, resümiert Hon.-Prof. Dr. Peter Turecek und betont weiter: „Diese bisher einzigartige Kombination ist wegweisend in der personalisierten Prophylaxe und unterstreicht Shires Engagement für patientenorientierte innovative Behandlungsstrategien.“

Junge Patienten und deren Angehörige können sich auf der Website www.mypkfit.de zielgruppengerecht über myPKFiT informieren, u. a. mit einem kurzen Erklärfilm. Informationen zu dem halbwertszeitverlängerten Präparat ADYNOVI® sind für Fachkreise auf www.adynovi.de erhältlich.


Über Shire

Shire ist eines der weltweit führenden Unternehmen in der Versorgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen. Wir streben danach, bahnbrechende Therapien für seltene Erkrankungen in verschiedenen medizinischen Fachgebieten zu entwickeln – dazu zählen Hämatologie, Immunologie, Erbkrankheiten, Neuroscience sowie die Innere Medizin und zunehmend auch Augenheilkunde und Onkologie. Unser Knowhow und unsere globale Organisation ermöglichen es uns, Patienten in mehr als 100 Ländern zu erreichen. Patienten und deren Angehörige, die dafür kämpfen, das Beste aus ihrem Leben machen zu können. Jeden Tag aufs Neue.

Für uns stehen die Patienten und ihre Bedürfnisse an erster Stelle. Wir arbeiten unermüdlich daran, das Leben von Menschen mit seltenen Erkrankungen mit Hilfe von adäquaten medizinischen Therapien zu verbessern. Therapien, die einen wirklichen Unterschied für die Patienten und all jene bedeuten, die sie auf ihrem Weg unterstützen.



Anmerkung

  • *myPKFiT für ADYNOVI® ist in Kürze in Deutschland und Österreich verfügbar. Angaben zur Benutzung von myPKFiT mit rekombinantem Faktor VIII-Präparat beziehen sich auf die Benutzung von myPKFiT mit ADVATE®.


Quellen


  1. Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP et al. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013;19(1):e1-47.
  2. Fachinformation ADVATE®, Stand: Dezember 2017.
  3. Fachinformation ADYNOVI®, Stand: Dezember 2017.
  4. Konkle BA, Stasyshyn O, Chowadary P et al. Pegylated, full-length, recombinant factor VIII for prophylactic and on-demand treatment of severe hemophilia A. Blood 2015;126(9):1078-1085.
  5. Álvarez-Román MT, Fernandez-Bello I, de la Corte-Rodríguez H, et al. Experience of tailoring prophylaxis using factor VIII pharmacokinetic parameters estimated with myPKFiT® in patients with severe haemophilia A without inhibitors. Haemophilia. 2017;23(1):e50-e54.
  6. Valentino LA. Considerations in individualizing prophylaxis in patients with haemophilia A. Haemophilia. 2014;20:607-615.
  7. Oldenburg J. Optimal treatment strategies for hemophilia: achievements and limitations of current prophylactic regimens. Blood. 2015;125:2038-2044.
  8. Collins PW , Fischer K , Morfini M , Blanchette VS , Björkman S ; International Prophylaxis Study Group Pharmacokinetics Expert Working Group . Implications of coagulation factor VIII and IX pharmacokinetics in the prophylactic treatment of haemophilia. Haemophilia . 2011;17(1):2-10.
  9. myPKFiT-Benutzerhandbuch, myPKFiT mit ADVATE ® . Baxalta Incorporated, Stand: April 2017.
  10. Reininger A, Spotts G, Löw-Baselli A, et al. Optimizing prophylaxis: development of an advate PK calculator and dosing medical device based on a bayesian population PK model. Haemophilia. 2014;20 Suppl 2:15.
  11. Mullins ES, Stasyshyn O, Alvarez-Roman MT et al. Extended half-life pegylated, full-lenght recombinant factor for prophylaxis in children with severe haemophilia A. Haemophilia 2017;23(2):238-246.
  12. Brand B, Gruppo R, Wynn TT, et al. Efficacy and safety of pegylated full-length recombinant factor VIII with extended half-life for perioperative haemostasis in haemophilia A patients. Haemophilia. 2016;22:e251-258.

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ADYNOVI 500 I.E./ 1000 I.E./ 2000 I.E. Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung

▼Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.

ZUSAMMENSETZUNG: Jede Pulver-Durchstechflasche enthält 500/1000/2000 I.E. Rurioctocog alfa pegol (pegylierter Blutgerinnungsfaktor VIII vom Menschen, hergestellt mittels rekombinanter DNA-Technologie). Jede Pulver-Durchstechflasche mit 500/1000 I.E. enthält 2 ml sterilisiertes Wasser für Injektionszwecke. Jede Pulver-Durchstechflasche mit 2000 I.E . enthält 5 ml sterilisiertes Wasser für Injektionszwecke. Sonstige Bestandteile: Mannitol, Trehalosedihydrat, Histidin, Glutathion, Natriumchlorid, Calciumchloriddihydrat, Tris(hydroxymethyl)-aminomethan, Polysorbat 80.

ANWENDUNGSGEBIETE: Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patienten im Alter ab 12 Jahren mit Hämophilie A (einer erblichen Blutgerinnungsstörung, die durch Mangel an Faktor VIII bedingt ist).

GEGENANZEIGEN: Überempfindlichkeit gegen Rurioctocog alfa pegol, Octocog alfa oder einen der genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels. Bekannte allergische Reaktion gegen Maus- oder Hamsterprotein. •

NEBENWIRKUNGEN: Schwere, plötzliche allergische Reaktionen, (z.B. Ausschlag, Nesselaus-schlag, Quaddelbildung, Juckreiz am ganzen Körper, Anschwellen von Lippen und Zunge, Atembeschwerden, pfeifendes Atmen, Engegefühl in der Brust, allgemeines Unwohlsein, Schwindelgefühl und Bewusstseinsverlust). Wenn plötzliche, schwere allergische Reaktionen (Anaphylaxien) auftreten, muss die Injektion sofort abgebrochen werden. Schwere Symptome, einschließlich Atemnot und (Bei-nahe-)Ohnmacht, erfordern eine sofortige Notfallbehandlung. Häufig: Kopfschmerzen, Übelkeit, Durchfall. Gelegentlich: Hitzewallungen,Patienten mit Hämophilie A können neutralisierende Anti-körper (Inhibitoren) gegen Blutgerinnungsfaktor VIII entwickeln. Wenn dies passiert, können Ihre Arzneimittel möglicherweise nicht mehr richtig wirken, und es kann zu unstillbaren Blutungen kommen. Die Nebenwirkungen bei Kindern treten in derselben Häufigkeit, Art und Schwere wie bei Erwachsenen auf. • Verschreibungspflichtig • PHARMAZEUTISCHER UNTERNEHMER: Baxalta Innovations GmbH, Industriestraße 67, 1221 Wien, Österreich • Stand: Januar 2018.



ADVATE 250 I.E./ ADVATE 500 I.E./ ADVATE 1000 I.E./ ADVATE 1500 I.E./ ADVATE 2000 I.E./ ADVATE 3000 I.E. Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung

Wirkstoff: Octocog alfa (Blutgerinnungsfaktor VIII vom Menschen (r-DNS)), hergestellt in Ovarialzellen des chinesischen Hamsters (CHO) mittels rekombinanter DNS-Technologie.

Zusammensetzung: 250/500/1000/1500/2000/3000 I.E. Octocog alfa.

Nach Rekonstitution in 2 ml Lösungsmittel enthält jede Durchstechflasche ADVATE 250 I.E./ 500 I.E./ 1000 I.E. oder 1500 I.E. ungefähr 125 I.E./ml; 250 I.E./ml; 500 I.E./ml oder 750 I.E./ml Octocog alfa.

Nach Rekonstitution in 5 ml Lösungsmittel enthält jede Durchstechflasche ADVATE 2000 I.E. bzw. ADVATE 3000 I.E. ungefähr 400 I.E./ml bzw. 600 I.E./ml Octocog alfa.

Sonstige Bestandteile: Mannitol, Natriumchlorid, Histidin, Trehalose, Calciumchlorid, Trometamol, Polysorbat 80, Glutathion (reduziert). Lösungsmittel: Wasser für Injektionszwecke.

Anwendungsgebiete: Patienten mit Hämophilie A zur Vorbeugung oder Behandlung von Spontanblutungen oder Blutungen nach chirurgischen Eingriffen.

Gegenanzeigen: Allergie gegen Octocog alfa oder einen der sonstigen Bestandteile. Allergie gegen Maus- oder Hamsterproteine.

Nebenwirkungen: Wenn plötzliche, schwere Anaphylaxien oder anaphylaktischer Schock auftreten, muss die Injektion sofort abgebrochen werden. Häufig: Faktor-VIII-Inhibitoren, Kopfschmerzen und Fieber. Gelegentlich: Schwindel, Grippe, Ohnmacht, anormal langsamer oder schneller Herzschlag, rote juckende Pickel auf der Haut, Beklemmungsgefühl in der Brust, Bluterguss oder Reaktion an der Injektionsstelle, Juckreiz, verstärktes Schwitzen, un-gewöhnliches Geschmacksempfinden, Hitzewallungen, Migräne, Gedächtnisstörungen, Schüttelfrost, Durchfall, Übelkeit, Erbrechen, Kurzatmigkeit, rauer Hals, Entzündungen der Lymphgefäße, Blässe, Augenentzündungen, Hautausschläge, extremes Schwitzen, An-schwellen von Füßen und Beinen, Hämatokritabfall, Anstieg bestimmter weißer Blutkörperchen (Monozyten) sowie Schmerzen im Oberbauch oder unteren Brustbereich. In Verbindung mit Operationen: Katheterinfektionen, geringere Anzahl der roten Blutkörperchen, An-schwellen von Gliedmaßen und Gelenken, verlängerte Blutung nach der Entfernung einer Drainage, verminderter Faktor-VIII-Spiegel und postoperative Hämatome. In Verbindung mit zentralvenösen Kathetern: Katheterinfektionen, generalisierte Infektion (im gesamten Körper) und Blutgerinnsel am Katheter. Unbekannte Häufigkeit: Potentiell lebensbedrohliche Reaktionen (Anaphylaxie) und andere allergische Reaktionen (Überempfindlichkeitsreaktionen), allgemeine Störungen (Müdigkeit, Energielosigkeit).

Weitere Angaben: s. Fach- und Gebrauchsinformation.

Verschreibungspflichtig.

Baxter AG, Industriestraße 67, 1221 Wien, Österreich

Stand der Information: Dezember 2017


Quelle: Shire, 22.02.2018 (tB).

 
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