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22 | 04 | 2018
Innere Medizin
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Phase-II-Studie bei angeborenen Harnstoffzyklusdefekten:

Leberzelltherapie erhält Orphan Drug-Status in USA

 

Heidelberg (17. März 2011) – Das Leberzell-Präparat des Weinheimer Biotechnologieunternehmens Cytonet GmbH und Co. KG hat auch in den USA den Orphan Drug-Status erhalten. Am 14. Februar erteilte die FDA (Food and Drug Administration) dem Präparat aus humanen heterologen Leberzellen (HHLivC) eine orphan drug designation für die Behandlung von Harnstoffzyklusdefekten.

Cytonet führt derzeit in den USA und Deutschland das SELICA (Safety and Efficacy of Liver Cell Application)-Studienprogramm durch. Die Phase-II Studien sollen die Wirksamkeit und Sicherheit der Leberzelltherapie bei Kindern mit angeborenen und schwerwiegenden Störungen des Harnstoffzyklus in der Leber zeigen.

 

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Leberregeneration im "Trickfilm"

Den Mechanismen der Leberregeneration auf der Spur

 

Abb.: Computermodell eines Leberläppchens im Querschnitt Die Abbildung zeigt das dreidimensionale Lebermodell im Computer einige Stunden nach Vergiftung mit Tetrachlorkohlenstoff. Immer mehr Zellen im Zentrum des Läppchens sterben auf Grund der Vergiftung ab (dargestellt durch hellere Farbe). Ebenso zu sehen sind die sinusoidalen Blutgefäße (in rot) und die Portalgefäße (in blau). Graphik: Drasdo/HoehmeFreiburg (7. Juni 2010) - Wie die Leber es schafft, sich auch nach massiven Schäden wieder zu regenerieren, ist eine bedeutende Frage in der Medizin. Wissenschaftler von HepatoSys/GermanVirtual Liver Network sind den zugrunde liegenden Mechanismen auf die Spur gekommen. Es ist ihnen gelungen, die Regeneration von Leberläppchen in der Computersimulation zu verfolgen und die so erarbeiteten zentralen Prinzipien im Experiment zu bestätigen. Wie das aussieht, demonstrierten die Forscher bei der dritten Conference on Systems Biology of Mammalian Cells (SBMC), die vom 3. bis 5. Juni 2010 in Freiburg stattfand.

 

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Digitale Ulzerationen und andere Vaskulopathien bei Patienten mit systemischer Sklerose

 

Prof. Dr. med. C. Sunderkötter

 

Wiesbaden (11. April 2010) - Funktionelle oder auch morphologische Störungen des Endothels und der Gefäße gelten als initiale pathophysiologische Ereignisse der systemischen Sklerose (SSc). Gleichzeitig gehören Vaskulopathien und ihre Folgen zu den schweren Komplikationen dieser Erkrankung.

Wichtige Vaskulopathien und vaskuläre Komplikationen sind z.B. die pulmonal arterielle Hypertonie, kardiale Veränderungen, offenbar eine höhere Rate an Anomalien der Gefäßwand und an Thrombosen sowie an der Haut (Raynaud-Phänomen und digitale Ulzera; DU).

 

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Dyspnoe – woran muss man bei Patienten mit systemischer Sklerose (SSc) denken?

 

Dr. med.  J. Winkler

 

Wiesbaden (11. April 2010) - Die systemische Sklerose (oder auch progressive systemische Sklerodermie, SSc) ist eine Autoimmunerkrankung mit primärem Befall der Haut und Blutgefäße, jedoch kommt häufig und oft prognostisch relevant eine Mitbeteiligung von Lunge (Lungenfibrose und assoziierte pulmonal arterielle Hypertonie, APAH-SSc, bei 8 bis 15 Prozent der Patienten), Niere, Herz und Magen-Darm-Trakt vor.1

Dyspnoe ist ein subjektives Missempfinden im Zusammenhang mit der Atmung. Der Begriff charakterisiert die Anstrengung beim Atmen bzw. die Notwendigkeit einer gegenüber der Ruhe deutlich vermehrten Atmung. Als Ursachen einer chronischen Dyspnoe kommen zahlreiche Grunderkrankungen in Betracht. Um bei dieser Vielzahl möglicher Ursachen möglichst effizient zu einer Diagnose zu gelangen, wird frühzeitig versucht, pulmonale von kardialen Störungen zu unterscheiden. Bei einer Prävalenz der systemischen Sklerose zwischen 80 und 280/Mio. ist bei mindestens 30 Prozent der Patienten mit einer Dyspnoe aufgrund internistischer Ursachen zu rechnen. So wurde eine pulmonale Hypertonie in einer multizentrischen Erhebung an 50 Zentren in den USA bei 26,7 Prozent von 669 Patienten mit systemischer Sklerose oder Mischkollagenose nachgewiesen. Diese stellt unbehandelt auch heute mit einer 2‑Jahres-Überlebensrate von weniger als 50 Prozent die prognostisch schwerwiegendste Komplikation der systemischen Sklerose dar. Diese Prognose kann mit einer modernen spezifischen PAH-Therapie auf > 70 Prozent verbessert werden.2–6

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1. Deutsches SSc-Forum - Fortbildungsinitiative Systemische Sklerose (SSc)

Erstes interdisziplinäres Fachsymposium zu sklerodermieinduzierten Vaskulopathien

Frankfurt am Main (23./24. Oktober 2009) – Das erste deutsche inter­disziplinäre Fachsymposium zu systemischer Sklerose (Sklero­dermie, SSc) fand vom 23. bis 24. Oktober in Frankfurt a. M. statt. Unter der Leitung von PD Dr. med. Gabriela Riemekasten, Berlin; Prof. Dr. med. Ulf Müller-Ladner, Bad Nauheim und Prof. Dr. med. Cord Sunderkötter, Münster, wurde Ärzten verschiedener Fach­richtungen ein umfangreiches, inter­aktives und CME-zertifiziertes Fort­bildungs­programm geboten. Im Fokus der Veranstaltung waren die Vaskulopathien: die Patho­physiologie dieser schwer­wiegenden SSc-Komplikationen, bei der der Vaso­konstriktor En­dothelin eine besondere Rolle spielt[1], sowie deren Epidemio­logie und Klinik. In interaktiven Workshops wurde über Diagnose­techniken und über die einzige zugelassene Behandlungsoption, Bosentan (Tracleer®), bei APAH-SSc (assoziierter pulmonal arte­rieller Hypertonie bei SSc) sowie zur Rezidivprophylaxe digitaler Ulzeratio­nen[2,3] informiert. Ein besonderes Highlight der Veran­staltung war die Verleihung des Forschungs­förderpreises „AERA“ (Actelion Endothelin Research Award). Der mit 100.000 CHF do­tierte Preis ging an die Dermatologin Ilka Herrgott, Uni­versi­tätsklinikum Münster, für ihr heraus­ragendes Forschungs­vorhaben zur Endothelin-vermittelten SSc-Pa­tho­logie.

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Erste Angiogenese-Gentherapie:

Therapiestudie für Patienten mit verschlossenen Beingefäßen Gentherapie soll neue Gefäße wachsen lassen

 

Hamburg (12. Juni 2009) - Erstmals in Hamburg hat Prof. Dr. Sigrid Nikol, Leitende Ärztin der Klinischen und Interventionellen Angiologie in der Asklepios Klinik St. Georg, Patienten mit einer neuen Gentherapie behandelt, die in ihren Beinen neue Gefäße wachsen lassen soll. Die Patienten leiden unter einer so genannten kritischen Beinischämie (periphere Arterielle Verschlusskrankheit Stadium IV). Dabei ist die Blutversorgung des Beines durch einen Arterienverschluss so stark beeinträchtigt, dass eine Amputation oft unvermeidbar ist, wenn sich die Durchblutung nicht über eine Bypass-Operation oder einen Kathetereingriff wieder herstellen lässt.

Genau für diese Fälle soll die Gentherapie nun die Chancen verbessern. Dafür wird das Genkonstrukt NV1FGF ins Muskelgewebe gespritzt, wo es die Bildung eines Wachstumsfaktors und damit auch so genannter Kollateralgefäße anregt.

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Morbus Niemann-Pick Typ C – aktuelle Daten zur Diagnostik und Therapie

Von Prof. Dr. Thorsten Marquardt, Münster

 

Wiesbaden (18. April 2009) - Der Morbus Niemann-Pick-Typ-C (M. NPC) ist eine lysosomale Speicher­erkrankung, die auf dem gestörten intrazellulären Transport von Glyko­lipiden beruht. Dies führt dazu, dass sich Cholesterin, Sphingosin, Sphingomyelin, Ganglioside, Galactosyl- und Lacto­sylzeramid in den Lysosomen anstauen.

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Morbus Gaucher wie erkennen?

Von Dr. Marianne Rohrbach, Zürich

 

Wiesbaden (18. April 2009) - M. Gaucher ist die häufigste progrediente lysosomale Speicher­krankheit, mit einer Inzidenz von 1:50.000-60.0000 Geburten.  M. Gau­cher wird durch den Defekt eines lysosomalen Enzymes, der β-Glukozerebrosidase verursacht und ist autosomal rezessiv vererbt. Das verantwortliche Gen dazu liegt auf Chromosome 1q21-q31, mehr als 250 Mutationen sind bisher bekannt.

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Katheter legen ohne Röntgenbelastung

 

Aufgerollter Führungsdraht. Photo: Fraunhofer IPTMünchen (2. März 2009) - Röntgenstrahlen durchleuchten den Patienten und zeigen dem Arzt, wie er den Katheter durch die Arterie lenken muss. Künftig lässt sich die Position des Katheters verfolgen, ohne den Patienten der Röntgenstrahlung auszusetzen. Auch Kontrastmittel ist überflüssig.

Haben sich die Herzkranzgefäße, Herzklappen oder der Herzmuskel des Patienten krankhaft verändert? Ärzte können dies mit Kathetern feststellen - und mit ihrer Hilfe auch die nötigen Therapien durchführen. Durch einen kleinen Schnitt in der Leistengegend führen die Mediziner den Katheter in den Körper ein und schieben ihn über das Gefäßsystem bis zum Herzen. Ein metallischer Führungsdraht im Inneren des Katheters dient als Navigationshilfe. Durch Ziehen und Drehen des Führungsdrahtes kann der Mediziner den Draht und damit auch den Katheter lenken. Doch wie sieht der Arzt, wo im Gefäßsystem sich der Katheter gerade befindet? Röntgenstrahlen durchleuchten den Patienten und zeigen dem Arzt die genaue Position des Katheters. Das Problem bei dieser Computertomografie: die Strahlenbelastung ist recht hoch. Zudem muss dem Patienten ein Kontrastmittel gespritzt werden, um das Gefäßsystem und die Weichteile auf den Aufnahmen sichtbar zu machen.

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Wege zum Spezialisten zu lang

Deutsche Gesellschaft für Innere Medizin legt Ergebnisse zur internistischen Versorgung vor

 

Wiesbaden (12. Februar 2009) - In deutschen Krankenhäusern ist die Innere Medizin die mit Abstand größte Fachrichtung. Dennoch sind nicht alle internistischen Schwerpunkte flächendeckend vorhanden. Patienten mit speziellen Erkrankungen müssen in einigen Regionen lange Wege auf sich nehmen. Dies ergibt eine Untersuchung der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin (DGIM). Die DGIM legt die Ergebnisse zur "Struktur der stationären Leistungsangebote der Inneren Medizin und ihrer Schwerpunkte in Deutschland" jetzt vor.

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„Schaufensterkrankheit“ einfach erkennen und Leben verlängern

Deutsche Gesellschaft für Innere Medizin empfiehlt Blutdrucktest an Arm und Bein

 

Berlin (29. Januar 2009) – Durch den einfachen rechnerischen Vergleich des Blutdrucks an Arm und Bein lässt sich eine bestehende periphere arterielle Verschlusskrankheit (PAVK) der Beine erkennen. Selbst beschwerdefreie PAVK-Patienten sind hochgradig gefährdet, innerhalb weniger Jahre einen Herzinfarkt oder Schlaganfall zu erleiden. Eine aktuelle Studie bestätigt den Nutzen des Tests. Experten der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin (DGIM) fordern deshalb für ältere Menschen Reihenuntersuchungen. Die Ergebnisse und weitere aktuelle Aspekte von Gefäßerkrankungen und Bluthochdruck diskutieren sie im Rahmen einer Pressekonferenz heute in Berlin.

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