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Cytonet reicht Zulassungsantrag bei EMA ein: Leberzelltherapie bei angeborenen Harnstoffzyklusdefekten. Quelle: Cytonet, 11.02.2014 Cytonet reicht Zulassungsantrag bei EMA ein

Leberzelltherapie bei angeborenen Harnstoffzyklusdefekten

Weinheim (10. Februar 2014) – Im Dezember 2013 hat die Cytonet GmbH & Co. KG den Zulassungsantrag für die innovative Leberzelltherapie bei Kindern mit angeborenen Harnstoffzyklusdefekten bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eingereicht. Jetzt kam der Bescheid über die Zulassung zum Prüfverfahren. „Wir hoffen auf eine baldige positive Bewertung und Zulassung der Leberzelltherapie durch die EMA“, so Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger, wissenschaftlicher Geschäftsführer von Cytonet. „Mit dieser Therapie könnten wir wertvolle Zeit gewinnen. Denn bis eine mögliche Lebertransplantation bei Neugeborenen mit dieser lebensbedrohlichen Stoffwechselkrankheit möglich ist, verhindern die Leberzellen, dass sich toxisches Ammoniak anreichert und Gehirn und Nerven schädigt “ berichtet Prof. Dr. Georg F. Hoffmann, Universitätskinderklinik Heidelberg in seiner Funktion als Studienleiter der Leberzellstudie SELICA V(1). Mit der Einreichung des Zulassungsantrages bei der EMA hat Cytonet eine weitere entscheidende Hürde im Zulassungsverfahren für das neue Therapeutikum auf Basis humaner Leberzellen genommen.

„Mit der Einreichung eines EMA-Zulassungsantrages sind wir unserer Hoffnung auch Neugeborene mit der angeborenem katastrophalen Erkrankung Harnstoffzyklusdefekt therapieren zu können einen großen Schritt näher gekommen“, so Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger, Geschäftsführer von Cytonet. „Die Daten auf Basis des SELICA Studienprogramms bieten eine gute Grundlage für eine positive wissenschaftliche Beurteilung durch die EMA“, resümiert Rüdiger. Im Rahmen der SELICA-V-Studie zur Leberzelltherapie bei Neugeborenen mit Harnstoffzyklusde­fekten werden seit 2009 in Deutschland und in weiteren europäischen Ländern Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit der Leberzelltherapie bei Kindern mit Harnstoffzyklusdefekten erhoben. Seit 2010 wird im Rahmen der SELICA-III-Studie die Leberzelltherapie auch in den USA untersucht und seit September 2011 zudem in Kanada. Sowohl in die SELICA-V- als auch in die SELICA-III-Studie können in 2014 weiterhin Kinder aufgenommen werden.


Über Harnstoffzyklusdefekte und die Leberzelltherapie

Harnstoffzyklusdefekte sind schwerwiegende und lebensbedrohliche Störungen des Ammoniaks (NH3)-Stoffwechsels der Leber, die auf Fehlfunktionen verschiedener Enzyme beruhen, die an der NH3-Entgiftung beteiligt sind. Bei den Betroffenen wird das neurotoxische Ammoniak nicht zu Harnstoff verstoffwechselt und ausgeschieden. In der Folge akkumuliert Ammoniak und führt - abhängig vom Schweregrad der Erkrankung - zu schweren Schädigungen der Nerven und des Gehirns bis hin zum Tod. Kinder mit einem unbehandelten Harnstoffzyklusdefekt können sich körperlich und geistig kaum normal entwickeln. Da die Transplantation einer ganzen Leber bzw. eines Leberlappens als derzeit einzige kurative Maßnahme bei Neugeborenen problematisch ist und geeignete Spenderorgane zudem selten sind, wird seit einigen Jahren die Behandlung mit infundierten, aus nicht transplantablen Spenderlebern isolierten und aufbereiteten Hepatozyten erforscht und weiterentwickelt. Cytonet arbeitet dabei in enger Kooperation mit international führenden neonatologischen und pädiatrischen Stoffwechselzentren. Das generelle Ziel ist eine wirksame Kompensation des Stoffwechseldefektes durch die Infusion gesunder, stoffwechselkompe­tenter humaner Leberzellen in die Leber des erkrankten Kindes bis zur Lebertransplantation.

Das Projekt wird vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) im Rahmen des Spitzencluster-Wettbewerbs gefördert. Cytonet ist aktiver Partner im Biotech-Cluster-Rhein-Neckar (BioRN), der 2008 als Spitzencluster „Zellbasierte & molekulare Medizin“ ausgezeichnet wurde.


Anmerkung

  1. Safety and Efficacy of Liver Cell Application


Über Cytonet

Die Cytonet-Gruppe ist ein international tätiges Biotech-Unternehmen mit Standorten in Weinheim, Heidelberg und Durham (North Carolina, USA). Das Unternehmen entwickelt und produziert zelltherapeutische Produkte, die unter Nutzung speziell aufbereiteter menschlicher Zellen bei vielen Erkrankungen Alternativen zu bestehenden Therapieverfahren wie der Organtransplantation ermöglichen oder dem Patienten das Überleben bis zu einer Transplantation sichern könnten. Bei dem von Cytonet entwickelten Verfahren werden aus Spenderlebern die Leberzellen in einem komplexen Verfahren schonend isoliert und aufgereinigt. Bei den verwendeten Organen handelt es sich um Lebern, die nicht zur Trans­plantation geeignet sind. Geschäftsführer sind Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger und Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner. Gegründet wurde Cytonet durch die Ausgliederung des Bereiches Zelltherapie aus dem Roche Konzern im April 2000. Die maßgebliche Beteiligung hält die Familie Dietmar Hopp.


Quelle: Cytonet, 16.01.2014 (tB).