Photo: Roche PharmaErstmals hoch wirksame Therapie zugelassen

EU-Kommission erteilt Zulassung für RoACTEMRA® zur Behandlung der systemischen juvenilen idiopathischen Arthritis

 

Grenzach-Wyhlen (2. August 2011) – Die EU-Kommission hat die Zulassung für Tocilizumab (RoACTEMRA®) zur Behandlung der systemischen juvenilen idiopathischen Arthritis (sJIA) bei Kindern ab zwei Jahren erteilt. Tocilizumab zeigt eine schnelle Wirksamkeit sowohl auf die Arthritis als auch die systemischen Manifestationen der sJIA, erklärte Prof. Dr. med. Gerd Horneff, Asklepios Klinik St. Augustin, die Vorteile der neuen Therapie.

 

Tocilizumab ist das erste Biologikum, das von der EU-Kommission für die Behandlung der sJIA zugelassen worden ist. Die Zulassung durch die amerikanische FDA ist schon im April 2011 erfolgt.


 

Die sJIA ist eine besonders schwere Form der juvenilen idiopathischen Arthritis (JIA). Von der Erkrankung sind rund 10 bis 20 % aller Kinder mit JIA betroffen [1, 2]. Sie beginnt meist im Alter zwischen 18 Monaten und zwei Jahren und kann bis ins Erwachsenenalter fortdauern. Die sJIA ist ein komplexes Krankheitsbild. Neben der Arthritis geht sie einher mit Fieber, Exanthemen und Serositis, wobei die systemische Entzündung und Gelenkmanifestationen sehr variabel ausgeprägt sein können. Bei 51 % der Kinder ist der Verlauf chronisch progredient mit einer schwer destruierenden Arthritis, die zu einem Funktionsverlust führen kann. Die Erkrankung hat die schlechteste Langzeitprognose aller Arthritis-Formen im Kindesalter, sie ist für fast zwei Drittel aller Todesfälle bei Kindern mit Arthritis verantwortlich. Die geschätzte Gesamtsterblichkeitsrate liegt bei 2 bis 4 % [3, 4].

 

 

TENDER-Studie: Grundlage der Zulassung

 

Die Zulassung basiert unter anderem auf den Ergebnissen der internationalen, randomisierten, doppelblind durchgeführten Phase-III-Studie TENDER, in der 112 Kinder zusätzlich zu einer Basistherapie mit Tocilizumab oder Placebo behandelt wurden. Den primären Endpunkt der Studie (ACR-Pedi-30-Ansprechen bei gleichzeitiger Fieberfreiheit) erreichten nach dreimonatiger Behandlung 85 % der Patienten in der Tocilizumab-Gruppe und 24 % in der Placebo-Gruppe. Dies bedeutet eine Verbesserung unter der Therapie mit Tocilizumab um 61,5 % (p < 0,0001). Ein ACR-Pedi-30/50/70/90-Ansprechen wurde nach zwölf Wochen bei 90,7 %, 85,3 %, 70,7 %, 37,3 % der Patienten erreicht, der Unterschied zu Placebo war jeweils hoch signifikant.

 

In der offenen Extensionsphase der Studie bis Woche 52 konnte die anhaltende Wirksamkeit unter Beweis gestellt werden: So stieg das ACR-Pedi-30-Ansprechen bei gleichzeitiger Fieberfreiheit weiter an auf 88 %. 48,5 % aller Patienten hatten zu Woche 52 keine aktiven Gelenke mehr und bei jedem zweiten Kind (52,5 %) konnte eine Begleittherapie mit Glucocorticoiden abgesetzt werden [5, 6].

 

„Die Ergebnisse und Beobachtungen zeigen, dass mit Tocilizumab beeindruckende Resultate bei der sJIA erzielt werden können. Dies gilt sowohl für die Wirksamkeit auf systemische Parameter wie auch auf die Gelenkentzündung und unter Berücksichtigung eines guten Sicherheitsprofils“, fasste Prof. Dr. med. Horneff die vorliegenden Daten zusammen.

 

 

Tocilizumab in der Therapie der sJIA – sicher und hoch wirksam

 

Es wurden keine bislang unbekannten Nebenwirkungen von Tocilizumab beobachtet. Die Rate schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (wie etwa Varizelleninfektion, Infektionen der oberen Atemwege oder pulmonaler Hypertonie) betrug 0,25/Patientenjahr (n = 39). Tocilizumab wurde von den Kindern gut vertragen. „Aufgrund der Zulassung als einziges Biologikum bei der sJIA sollte eine Behandlung mit Tocilizumab von nun an bei allen Therapieentscheidungen erwogen werden” schloss Prof. Dr. med. Horneff. Auch die Eltern eines betroffenen Mädchens bestätigten den Erfolg der Therapie: „Unser Leben ist wieder so, als wenn unser Kind überhaupt kein Rheuma hätte. Wir haben 100 % Lebensqualität.“

 

 

Quellen 

  1. Woo P, Nature Clinical Practice: Rheumatology. 2006; 2: 28-34: Systemic juvenile rheumatoid arthritis: diagnosis, management, and outcome
  2. De Benedetti F, Pediatric Rheumatology Online Journal 2005; 3 (2): 122-136: Inflammatory cytokines in the pathogenesis and treatment of systemic juvenile idiopathic arthritis – Basic science for the clinician
  3. Minden K et al., Z Rheumatol 2008; 67: 100-110: Klinische Formen der juvenilen idiopathischen Arthritis und ihre Klassifikation
  4. Horneff G, Z Rheumatol 2010; 69: 719-737: Juvenile Arthritiden.
  5. Benedetti de F et al., Ann Rheum Dis 2010; 69 (Suppl 3): 146: Efficacy and safety of tocilizumab in patients with systemich juvenile idiopathic arthritis (SJIA): 12-week-data from the phase 3 tender trial
  6. De Benedetti F et al., EULAR 2011, London, OP 0006/oralpresentation: Efficacy and safety of tocilizumab (tcz) in patients (pts) with systemic juvenile idiopathic arthritis (sjia): tender 52-week data

 

 


Quelle: Gemeinsame Pressekonferenz der Firmen Roche Pharma und Chugai Pharma zum Thema „Roche und Chugai  in der Kinderrheumatologie. RoActemra® – Neuer Standard in der Therapie der sJIA“  am 30.06.2011 in St. Augustin (medical relations) (tB).

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