Europäische Kommission erteilt Zulassung für Cerdelga® (Eliglustat),
Genzymes orale Therapie des Morbus Gaucher Typ 1

 

Cambridge, Mass., USA / Neu-Isenburg (23. Januar 2015) – Genzyme, ein Unternehmen der Sanofi-Gruppe, hat bekannt gegeben, dass die EU-Kommission die Marktzulassung für Cerdelga® (Eliglustat, Hartkapseln) erteilt hat. Cerdelga® ist eine orale Therapie für Erwachsene mit Morbus Gaucher Typ 1. Demnach ist Cerdelga® in der EU zur Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1) indiziert, die langsame, intermediäre oder schnelle Metabolisierer in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 sind. Eine geringe Anzahl erwachsener Patienten, die Cerdelga® besonders schnell verstoffwechseln oder bei denen mittels eines spezifischen Labortests die Abbaugeschwindigkeit nicht bestimmbar ist, ist für die Behandlung mit Cerdelga® nicht geeignet. Im August 2014 erhielt Cerdelga® die Zulassung von der US-Aufsichtsbehörde FDA (Food and Drug Administration) und derzeit wird es von einer Reihe weiterer Aufsichtsbehörden weltweit geprüft. In den Ländern der EU ist die Verfügbarkeit von Cerdelga® auf dem Markt in 2015 und den kommenden Jahren zu erwarten.


Cerdelga® ist ein wirksames, hochspezifisches Zeramid-Analogon, das die Glukozerebrosid- Synthase inhibiert und eine breite Gewebeverteilung einschließlich des Knochenmarks aufweist. Es reduziert die Produktion von Glukozerebrosid, der Speichersubstanz, die sich in den Zellen der betroffenen Organe bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 ansammelt.

 

Der Großteil der Nebenwirkungen unter Cerdelga® ist leicht und vorübergehend. Häufigste berichtete Nebenwirkung ist Durchfall, der bei etwa sechs Prozent der Patienten auftrat. In der placebokontrollierten Zulassungsstudie waren Durchfälle unter Placebo genauso häufig oder häufiger als unter Cerdelga®. Weniger als zwei Prozent der mit Cerdelga® behandelten Patienten brachen die Therapie aufgrund von unerwünschten Ereignissen ab.

 

Die EU-Zulassung basiert auf den Daten des klinischen Entwicklungsprogramms von Cerdelga®. Mit rund 400 Patienten in 29 Ländern ist es das größte Studienprogramm, das jemals bei Morbus Gaucher Typ 1 durchgeführt wurde. Teil des Programms sind zwei zulassungsrelevante Phase-3-Studien: Dabei zeigte die placebokontrollierte Phase-3-Studie ENGAGE1, dass die Behandlung mit Cerdelga® bei therapienaiven Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 nach neun Monaten Verbesserungen in folgenden Endpunkten bewirkte:

 

Milzgröße, Thrombozytenzahl, Hämoglobinwert und Lebervolumen. Ziel der zweiten Phase-3- Studie (ENCORE2) war es zu prüfen, ob die Erkrankung stabil blieb, wenn die Patienten von einer Enzymersatztherapie (EET) auf Cerdelga® umgestellt wurden. Hierbei erfüllte Cerdelga® die zuvor festgelegten Kriterien für Nicht-Unterlegenheit gegenüber der EET mit Imiglucerase, die aus einem kombinierten Endpunkt mit den Parametern Milzgröße, Hämoglobinwert, Thrombozytenzahl und Lebervolumen bestanden. Die Patienten der zulassungsrelevanten Phase-3-Studien erhielten in der anschließenden Verlängerungsphase weiterhin Cerdelga®, so dass die Mehrzahl von ihnen seit vier beziehungsweise fünf Jahren damit behandelt wird. In einer klinischen Phase-2-Studie mit therapienaiven Patienten zeigte Cerdelga® positive Effekte auf Knochenparameter, einschließlich dem Ausmaß der Knochenmarksinfiltration (Bone Marrow Burden, BMB) und der Knochendichte (Bone Mineral Density; BMD), die über mindestens vier Jahre anhielten. Die Mehrzahl der Patienten in der Verlängerungsphase dieser Pha-se-2-Studie befindet sich nun im achten Jahr der Behandlung mit Cerdelga®.

 

 

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Über Morbus Gaucher

 

Morbus Gaucher ist eine erblich bedingte Erkrankung, von der weltweit weniger als 10.000 Menschen betroffen sind. Ursache der Erkrankung ist ein genetisch bedingter Mangel des Enzyms β-Glukozerebrosidase, das den Abbau bestimmter Lipidmoleküle katalysiert. Hierdurch entstehen vergrößerte, lipidspeichernde Zellen (Gaucher-Zellen), die sich in verschiedenen Regionen des Körpers ansammeln, vorwiegend jedoch in der Milz, der Leber und dem Knochenmark. Die Infiltration von Geweben mit Gaucher-Zellen kann eine Vielzahl verschiedener Symptome verursachen, darunter Vergrößerungen von Milz und Leber, Anämie, exzessive Blutungen und Hämatome sowie Knochenbeteiligung. Bei der häufigsten Form des Morbus Gaucher, dem Typ 1, ist das Gehirn normalerweise nicht betroffen.

 

 

Über Cerdelga® (Eliglustat)

 

Cerdelga®ist ein neues orales Zeramid-Analogon, das eine partielle Hemmung des Enzyms Glukozerebrosid-Synthase bewirkt. Hierdurch verringert sich die Produktion von Glukozerebrosid, also der Substanz, die sich in den Zellen und Geweben von Patienten mit Morbus Gaucher ansammelt. Das Konzept wurde ursprünglich von Norman Radin von der University of Michigan entwickelt. Aufbauend auf dem umfangreichen präklinischen und frühen klinischen Entwicklungsprogramm wurde Cerdelga® im größten klinischen Phase-3-Studienprogramm bei Morbus Gaucher Typ 1 untersucht.

 

Cerdelga® ist als „Arzneimittel für seltene Leiden“ (Orphan Drug Status) zur Behandlung von Morbus Gaucher im „Gemeinschaftsregister für Arzneimittel für seltene Leiden“ (Community Register of Orphan Medicinal Products) eingetragen.

 

 

Über Genzyme

 

Genzyme mit Hauptsitz in Cambridge/Massachusetts (USA) gehört zu den weltweit führenden Biotechnologie-Unternehmen. Seit der Gründung 1981 hat sich Genzyme von einem kleinen Start-up zu einem der erfolgreichsten Unternehmen der Biotechnologie-Branche mit ca. 8.000 Mitarbeitern in 40 Ländern entwickelt, in Deutschland sind ca. 180 Mitarbeiter beschäftigt.

 

Genzyme gehört zur Sanofi-Gruppe, einem der größten Pharmaunternehmen der Welt. In den letzten drei Jahrzehnten hat Genzyme eine Vielzahl richtungsweisender Therapien für teilweise bislang nicht oder schwer behandelbare Krankheiten auf den Markt gebracht, um Patienten in annähernd 100 Ländern zu helfen. Genzyme fokussiert bei seinen Forschungstätigkeiten auf seltene Erkrankungen (Orphan Diseases) mit dem Schwerpunkt lysosomaler Speicherkrankheiten und auf Multiple Sklerose. Ein weiteres Betätigungsfeld ist die Therapie im Rahmen der Behandlung des Schilddrüsenkarzinoms. Das Unternehmen hat seit Jahrzehnten nicht nur die Entwicklung und den Vertrieb der eigenen Medikamente im Blick, sondern bietet sowohl Ärzten als auch Patienten und Patientenorganisationen bedürfnisorientierte Unterstützung an, mit dem Anspruch, das Leben der betroffenen Patienten zu verbessern.

 

 

 

Über Sanofi

 

Sanofi ist ein führendes, diversifiziertes globales Gesundheitsunternehmen, das ausgerichtet auf die Bedürfnisse der Patienten therapeutische Lösungen erforscht, entwickelt und vermarktet. Sanofi setzt im Gesundheitsbereich seine Schwerpunkte auf sieben Wachstumsplattformen: Lösungen bei Diabetes, Impfstoffe, innovative Medikamente, frei verkäufliche Gesundheitsprodukte, Schwellenmärkte, Tiergesundheit und das neue Tochterunternehmen Genzyme. Die Aktien von Sanofi werden an den Börsen von Paris (EURONEXT: SAN) und New York (NYSE: SNY) gehandelt.

 

 

Quellen  

  1. Shankar S et al.: ENGAGE, a phase III, randomized, double blind, placebo controlled study of the efficacy and safety of Eliglustat in adults with Gaucher disease type 1:9 month results. Posterpräsentation, 55th ASH (Amer-ican Society for Hematology) Annual Meeting and Exposition, 7.-10. Dezember 2013, New Orleans, USA
  2. Cox TM et al.: ENCORE: a multi-national, randomized, controlled, open-label, non-inferiority study comparing Eliglustat with Imiglucerase in Gaucher disease type 1 patients on enzyme replacement therapy who have reached therapeutic goals. Posterpräsentation,Lysosomal Disease Network’s 10th Annual WORLD Symposi-um, 11.-13. Februar 2014, San Diego, USA

 


Quelle: Genzyme, 23.01.2015 (tB).

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