IQWiG

Efmoroctocog alfa bei Hämophilie A: Zusatznutzen nicht belegt

 

  • Studienpool unvollständig, Angaben zu den Ergebnissen unzureichend

 

Köln (1. April 2016) – Efmoroctocog alfa (Handelsname Elocta) ist seit November 2015 für Personen mit Hämophilie des Typs A zugelassen, die häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet wird. Dabei handelt es sich um eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat in einer Dossierbewertung überprüft, ob dieser neue Wirkstoff gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einen Zusatznutzen bietet, und zwar sowohl für die Prophylaxe als auch für eine anlassbezogene Behandlung. Ein solcher Zusatznutzen ist aus dem Dossier jedoch nicht ableitbar, da es keine der Fragestellung angemessenen Studiendaten enthält.

 

Historischer Vergleich: Studienpool unvollständig

 

Dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-‑BA) zufolge sollte der neue Wirkstoff einem rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparat als zweckmäßiger Vergleichstherapie gegenübergestellt werden. Für einen solchen direkten Vergleich legte der Hersteller aber keine Daten vor.

 

Stattdessen enthält das Dossier einen nicht adjustierten historischen Vergleich, und zwar nur für eine prophylaktische Behandlung. Den Daten aus einer Studie zu Efmoroctocog alfa stehen darin Daten aus sieben Studien zur Vergleichstherapie gegenüber. Eine orientierende Recherche des IQWiG, dass der Studienpool unvollständig ist. Dies ist in der fehlerhaften und unvollständigen Suche des Herstellers nach Studien zur Vergleichstherapie begründet; eine Suche in Studienregistern fehlt gänzlich.

 

 

Angaben unzureichend für Nutzenbewertung

 

Zudem sind die Daten inadäquat. Zum einen setzt der Hersteller seine eigene Fragestellung für die zweckmäßige Vergleichstherapie nicht um: Er engt die Einschlusskriterien hinsichtlich der Studienpopulation und der Vergleichstherapie so ein, dass beispielsweise Patienten unter zwölf Jahren und Studien zu Präparaten aus humanem Plasma nicht erfasst werden. Zum anderen beschränkt er sich auf zwei Endpunkte: die Zahl der jährlichen Blutungsepisoden und den Verbrauch an Faktor-VIII-Präparaten. In eine Nutzenbewertung sind aber alle verfügbaren Ergebnisse zu patientenrelevanten Endpunkten aus den vier Kategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und unerwünschte Ereignisse einzubeziehen.

 

Daher ist ein Zusatznutzen von Efmoroctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.

 

 

G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens

 

Diese Dossierbewertung ist Teil der frühen Nutzenbewertung gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), die der G-BA erantwortet. Nach Publikation der Dossierbewertung führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch und fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens.

 

Einen Überblick über die Ergebnisse der Nutzenbewertung des IQWiG folgende Kurzfassung. Auf der vom IQWiG herausgegebenen Website gesundheitsinformation.de finden Sie zudem allgemein verständliche Informationen.

 

 

Weiterführende Informationen des IQWiG

 

 

 

Weiterführende Informationen des G-BA

 

 

 


Quelle: Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), 01.04.2016 (tB).

MEDICAL NEWS

Inadequate sequencing of SARS-CoV-2 variants impedes global response to COVID-19
New meta-analysis finds cannabis may be linked to development of…
New guidance on how to diagnosis and manage osteoporosis in…
Starting the day off with chocolate could have unexpected benefits
Better mental health supports for nurses needed, study finds

SCHMERZ PAINCARE

Versorgung verbessern: Deutsche Gesellschaft für Schmerzmedizin fordert die Einführung des…
Pflegeexpertise im Fokus: Schmerzmanagement nach Operationen
Versorgung verbessern: Bundesweite Initiative der Deutschen Gesellschaft für Schmerzmedizin zu…
Jedes vierte Kind wünscht bessere Schmerzbehandlung
Lebensqualität von Patienten in der dauerhaften Schmerztherapie mit Opioiden verbessern

DIABETES

Bundestag berät über DMP Adipositas: DDG begrüßt dies als Teil…
Mit der Smartwatch Insulinbildung steuern
Verbände fordern bessere Ausbildung und Honorierung von Pflegekräften für Menschen…
Minimalinvasive Geräte warnen ungenügend vor Unterzuckerung
Typ-1-Diabetes und Hashimoto-Thyreoiditis treten häufig gemeinsam auf

ERNÄHRUNG

Wie eine Diät die Darmflora beeinflusst: Krankenhauskeim spielt wichtige Rolle…
DGEM plädiert für Screening und frühzeitige Aufbautherapie: Stationäre COVID-19-Patienten oft…
Führt eine vegane Ernährungsweise zu einer geringeren Knochengesundheit?
Regelmässiger Koffeinkonsum verändert Hirnstrukturen
Corona-Erkrankung: Fehl- und Mangelernährung sind unterschätze Risikofaktoren

ONKOLOGIE

Anti-Myelom-Therapie mit zusätzlich Daratumumab noch effektiver
Positive Ergebnisse beim fortgeschrittenen Prostatakarzinom: Phase-III-Studie zur Radioligandentherapie mit 177Lu-PSMA-617
Lymphom-News vom EHA2021 Virtual. Alle Berichte sind nun online verfügbar!
Deutsch-dänisches Interreg-Projekt: Grenzübergreifende Fortbildungskurse in der onkologischen Pflege
Sotorasib: Neues Medikament macht Lungenkrebs-Patienten Hoffnung

MULTIPLE SKLEROSE

NMOSD-Erkrankungen: Zulassung von Satralizumab zur Behandlung von Jugendlichen und Erwachsenen
Verzögerte Verfügbarkeit von Ofatumumab (Kesimpta®)
Neuer Biomarker bei Multipler Sklerose ermöglicht frühe Risikoeinschätzung und gezielte…
Multiple Sklerose beginnt oft lange vor der Diagnose
Goldstandard für Versorgung bei Multipler Sklerose

PARKINSON

Meilenstein in der Parkinson-Frühdiagnose
Parkinson-Erkrankte besonders stark von Covid-19 betroffen
Gangstörungen durch Kleinhirnschädigung beim atypischen Parkinson-Syndrom
Parkinson-Agenda 2030: Die kommenden 10 Jahre sind für die therapeutische…
Gemeinsam gegen Parkinson: bessere Therapie durch multidisziplinäre Versorgung