MEDIZIN

DOC-CHECK LOGIN

IQWiG

Efmoroctocog alfa bei Hämophilie A: Zusatznutzen nicht belegt

 

  • Studienpool unvollständig, Angaben zu den Ergebnissen unzureichend

 

Köln (1. April 2016) – Efmoroctocog alfa (Handelsname Elocta) ist seit November 2015 für Personen mit Hämophilie des Typs A zugelassen, die häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet wird. Dabei handelt es sich um eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat in einer Dossierbewertung überprüft, ob dieser neue Wirkstoff gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einen Zusatznutzen bietet, und zwar sowohl für die Prophylaxe als auch für eine anlassbezogene Behandlung. Ein solcher Zusatznutzen ist aus dem Dossier jedoch nicht ableitbar, da es keine der Fragestellung angemessenen Studiendaten enthält.

 

Historischer Vergleich: Studienpool unvollständig

 

Dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-‑BA) zufolge sollte der neue Wirkstoff einem rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparat als zweckmäßiger Vergleichstherapie gegenübergestellt werden. Für einen solchen direkten Vergleich legte der Hersteller aber keine Daten vor.

 

Stattdessen enthält das Dossier einen nicht adjustierten historischen Vergleich, und zwar nur für eine prophylaktische Behandlung. Den Daten aus einer Studie zu Efmoroctocog alfa stehen darin Daten aus sieben Studien zur Vergleichstherapie gegenüber. Eine orientierende Recherche des IQWiG, dass der Studienpool unvollständig ist. Dies ist in der fehlerhaften und unvollständigen Suche des Herstellers nach Studien zur Vergleichstherapie begründet; eine Suche in Studienregistern fehlt gänzlich.

 

 

Angaben unzureichend für Nutzenbewertung

 

Zudem sind die Daten inadäquat. Zum einen setzt der Hersteller seine eigene Fragestellung für die zweckmäßige Vergleichstherapie nicht um: Er engt die Einschlusskriterien hinsichtlich der Studienpopulation und der Vergleichstherapie so ein, dass beispielsweise Patienten unter zwölf Jahren und Studien zu Präparaten aus humanem Plasma nicht erfasst werden. Zum anderen beschränkt er sich auf zwei Endpunkte: die Zahl der jährlichen Blutungsepisoden und den Verbrauch an Faktor-VIII-Präparaten. In eine Nutzenbewertung sind aber alle verfügbaren Ergebnisse zu patientenrelevanten Endpunkten aus den vier Kategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und unerwünschte Ereignisse einzubeziehen.

 

Daher ist ein Zusatznutzen von Efmoroctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.

Werbung

 

 

G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens

 

Diese Dossierbewertung ist Teil der frühen Nutzenbewertung gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), die der G-BA erantwortet. Nach Publikation der Dossierbewertung führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch und fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens.

 

Einen Überblick über die Ergebnisse der Nutzenbewertung des IQWiG folgende Kurzfassung. Auf der vom IQWiG herausgegebenen Website gesundheitsinformation.de finden Sie zudem allgemein verständliche Informationen.

 

 

Weiterführende Informationen des IQWiG

 

 

 

Weiterführende Informationen des G-BA

 

 

 


Quelle: Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), 01.04.2016 (tB).

MEDICAL NEWS

COVID-19 pandemic sees increased consults for alcohol-related GI and liver…
The eyes offer a window into Alzheimer’s disease
Ventilating the rectum to support respiration
Screening for ovarian cancer did not reduce deaths
Fatigue, mood disorders associated with post-COVID-19 syndrome

SCHMERZ PAINCARE

Jedes vierte Kind wünscht bessere Schmerzbehandlung
Lebensqualität von Patienten in der dauerhaften Schmerztherapie mit Opioiden verbessern
Wenn Schmerzen nach einer OP chronisch werden
Deutscher Schmerz- und Palliativtag 2021 – ONLINE: Schmerzmediziner, Politiker und…
Deutscher Schmerz- und Palliativtag 2021 – ONLINE: COVID-19-Pandemie belastet Schmerzpatienten…

DIABETES

Verbände fordern bessere Ausbildung und Honorierung von Pflegekräften für Menschen…
Minimalinvasive Geräte warnen ungenügend vor Unterzuckerung
Typ-1-Diabetes und Hashimoto-Thyreoiditis treten häufig gemeinsam auf
Risikofaktoren für einen schweren COVID-19-Verlauf bei Menschen mit Diabetes
„Wissen was bei Diabetes zählt: Gesünder unter 7 PLUS“ meldet…

ERNÄHRUNG

DGEM plädiert für Screening und frühzeitige Aufbautherapie: Stationäre COVID-19-Patienten oft…
Führt eine vegane Ernährungsweise zu einer geringeren Knochengesundheit?
Regelmässiger Koffeinkonsum verändert Hirnstrukturen
Corona-Erkrankung: Fehl- und Mangelernährung sind unterschätze Risikofaktoren
Gesundheitliche Auswirkungen des Salzkonsums bleiben unklar: Weder der Nutzen noch…

ONKOLOGIE

Krebs – eine unterschätzte finanzielle Herausforderung
Cannabidiol gegen Hirntumore
Assistierte Selbsttötung bei Krebspatienten: Regelungsbedarf und Ermessensspielraum
Leberkrebs: Bei welchen Patienten wirkt die Immuntherapie?
Konferenzbericht vom virtuellen Münchener Fachpresse-Workshop Supportive Therapie in der Onkologie

MULTIPLE SKLEROSE

Neue S2k-Leitlinie für Diagnostik und Therapie der Multiplen Sklerose
Krankheitsbezogenes Kompetenznetz Multiple Sklerose: Stellungnahme zu SARS CoV 2 Impfdaten…
Schwangere mit MS: Schadet Schubbehandlung dem Ungeborenen?
Multiple Sklerose: Ein Sprung sagt mehr, als viele Kreuzchen auf…
Multiple Sklerose: Salzkonsum reguliert Autoimmunerkrankung

PARKINSON

Gangstörungen durch Kleinhirnschädigung beim atypischen Parkinson-Syndrom
Parkinson-Agenda 2030: Die kommenden 10 Jahre sind für die therapeutische…
Gemeinsam gegen Parkinson: bessere Therapie durch multidisziplinäre Versorgung
Neuer Bewegungsratgeber unterstützt Menschen mit M. Parkinson durch Yoga
Covid-19-Prävention: besondere Vorsicht bei Patienten mit der Parkinson-Krankheit