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Phase-II-Studie bei angeborenen Harnstoffzyklusdefekten:

Leberzelltherapie erhält Orphan Drug-Status in USA

Heidelberg (17. März 2011) – Das Leberzell-Präparat des Weinheimer Biotechnologieunternehmens Cytonet GmbH und Co. KG hat auch in den USA den Orphan Drug-Status erhalten. Am 14. Februar erteilte die FDA (Food and Drug Administration) dem Präparat aus humanen heterologen Leberzellen (HHLivC) eine orphan drug designation für die Behandlung von Harnstoffzyklusdefekten.

Cytonet führt derzeit in den USA und Deutschland das SELICA (Safety and Efficacy of Liver Cell Application)-Studienprogramm durch. Die Phase-II Studien sollen die Wirksamkeit und Sicherheit der Leberzelltherapie bei Kindern mit angeborenen und schwerwiegenden Störungen des Harnstoffzyklus in der Leber zeigen.

Aufgrund der Zwischenergebnisse einer in Deutschland seit 2008 laufenden Studie zu Harnstoffzyklusdefekten bei Neugeborenen genehmigte die FDA 2010 die Durchführung der klinischen SELICA III-Studie mit dem Leberzell-Präparat von Cytonet in den USA. Das erste amerikanische Kind konnte im Rahmen dieser Studie in der Yale Medical School bereits behandelt werden, ohne dass Komplikationen auftraten. Jetzt hat die Leberzelltherapie nicht nur in Deutschland, sondern auch in den USA den Status als Orphan Drug und damit Zugang zu einem erleichterten Zulassungsverfahren erhalten.

Über SELICA V in Deutschland

Die Phase-II-Studie SELICA III ist die zweite klinische Studie zur Leberzelltherapie bei Kindern mit Harnstoffzyklusdefekten. Die Vorgängerstudie SELICA V läuft seit 2008 in Deutschland. Auf eine sechsmonatige Behandlungs- und Beobachtungsphase mit möglichst frühzeitiger Infusion des humanen Leberzellpräparats folgt ein 18-monatiges Follow-up. Eingeschlossen in die Studie werden Säuglinge, Kleinkinder und Kinder bis zum fünften Lebensjahr, die an einer schweren Verlaufsform folgender Harnstoffzyklusdefekte erkrankt sind: Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, Carbamoylphosphat-Synthetase I (CPS I)-Mangel oder Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel, Citrullinämie.

Über Harnstoffzyklusdefekte und die Leberzelltherapie

Harnstoffzyklusdefekte sind schwerwiegende und lebensbedrohliche Störungen des Ammoniak (NH3)-Stoffwechsels der Leber. Dazu gehören der Carbamoylphosphat-Synthetase I (CPS)-Mangel, der N-Acetylglu­tamat-Synthetase (NAGS)-Mangel, der Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, der Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel – auch Citrullinämie genannt, der Argininosuccinat-Lyase (ASL)-Mangel und der Arginase 1-Mangel (Hyperargininämie). Die Harnstoffzyklusdefekte beruhen auf Fehlfunktionen verschiedener Enzyme, die an der NH3-Entgiftung beteiligt sind. Bei den Betroffenen wird das neurotoxische NH3 nicht zu Harnstoff verstoffwechselt und ausgeschieden. Es akkumuliert in Blut und Gewebe und führt – abhängig vom Schweregrad der Erkrankung – zu schweren Schädigungen der Nerven und des Gehirns bis hin zum Tod. Kinder mit einem unbehandelten Harnstoffzyklusdefekt können sich kaum körperlich und geistig normal entwickeln.

Da die Transplantation einer ganzen Leber bzw. eines Leberlappens als derzeit einzige kurative Maßnahme bei Neugeborenen äußerst problematisch ist und geeignete Spenderorgane zudem selten sind, wird seit einigen Jahren die Behandlung mit infundierten, aus nicht transplan­tablen Spenderlebern isolierten und aufbereiteten Hepatozyten erforscht und weiterentwickelt. Cytonet arbeitet dabei in enger Kooperation mit international führenden neonatologischen und pädiatrischen Stoffwechselzentren. Das generelle Ziel ist eine wirksame Kompensation des Stoffwechseldefektes durch die Infusion gesunder, stoffwechselkompetenter humaner Leberzellen in die Pfortader des erkrankten Kindes.

Über Cytonet

Die Cytonet-Gruppe ist ein international tätiges Biotech-Unternehmen mit Standorten in Weinheim, Heidelberg  und Durham (North Carolina, USA) mit derzeit 60 Mitarbeitern. Das Unternehmen entwickelt, produziert und vermarktet zelltherapeutische Produkte, die unter Nutzung speziell aufbereiteter menschlicher Zellen bei vielen Erkrankungen Alternativen zu bestehenden Therapieverfahren wie der Organtransplantation ermöglichen oder dem Patienten das Überleben bis zu einer Transplantation sichern könnten. Bei dem von Cytonet entwickelten Verfahren werden aus Spenderlebern die Leberzellen in einem komplexen Verfahren schonend isoliert und aufgereinigt. Bei den verwendeten Organen handelt es sich in erster Linie um Lebern, die nicht zur Transplantation geeignet sind. Daneben liefert Cytonet Blutstammzell- und Knochenmarkspräparationen für die Therapie von Leukämien und weiteren Tumorerkrankungen. Geschäftsführer sind Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger und Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner. Gegründet wurde Cytonet durch die Ausgliederung des Bereiches Zelltherapie aus dem Roche Konzern im April 2000. Die maßgebliche Beteiligung hält die Familie Dietmar Hopp. Das Projekt wird vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) im Rahmen des Spitzencluster-Wettbewerbs gefördert. Cytonet ist aktiver Partner im Biotech-Cluster-Rhein-Neckar (BioRN), der 2008 als Spitzencluster „Zellbasierte & molekulare Medizin“ ausgezeichnet wurde.

Weitere Informationen unter www.cytonet.de

Download

• Diagnostik der Harnstoffzyklusdefekte –  Diagnostik.pdf (192.11 KB)
• Therapie der Harnstoffzyklusdefekte (beim Neugborenen) –  Therapie.pdf (157.79 KB)
• Georg f. Hoffmann, Jochen Meyburg: „Leberzelltransplantation bei angeborenen Stoffwechselstörungen“
  Charts:  Leberzelltherapie.pdf (4.87 MB)
• Fact Sheet zur künftigen Therapieoption mit infundierten Leberzellen bei Harnstoffzyklusdefekten –  Fact Sheet LCT.pdf (1.05 MB)
• FAQs –  FAQs.pdf (145.40 KB)
• Cytonet Firmenüberblick –  Cytonet_ Firmenueberblick.pdf (444.62 KB)

Quelle: Pressekonferenz der Firma Cytonet am 17.03.2011 in Heidelberg (Cramer-Gesundheits-Consulting) (tB).