Risdiplam erhält PRIME-Status der EMA zur Behandlung von Spinaler Muskelatrophie

 

Grenzach/Wyhlen (18. Januar 2019) – Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat den PRIority-MEdicines (PRIME)-Status für das orale Prüfmedikament Risdiplam (RG7916) von Roche zur Behandlung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) erteilt. Der PRIME-Status der EMA wird vielversprechenden Arzneimitteln erteilt, um deren Entwicklungspläne und die Generierung von Daten zu fördern.1 Der Spleißmodifikator Risdiplam wird derzeit in drei globalen, multizentrischen klinischen Studien bei Menschen mit den drei häufigsten SMA-Formen Typ I, II und III untersucht. SMA ist eine schwere, seltene neurodegenerative Erkrankung, die zu den häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Säuglingen zählt.

Risdiplam ist ein oral verabreichter Wirkstoff mit SMN2-spleißmodifizierendem Wirkmechanismus, der die Bildung von funktionsfähigem „survival of motor neuron“ (SMN)-Protein auf Basis des SMN2-Gens erhöht und damit die Ursache für die Erkrankung adressiert. Der Wirkstoff wird systemisch im Körper distribuiert und ist so konstruiert, dass er dauerhaft das SMN-Proteinniveau im zentralen Nervensystem und im gesamten Organismus des Patienten erhöht.2

Der PRIME-Status für Risdiplam basiert auf Daten von Teil 1 der pivotalen Studien FIREFISH und SUNFISH, deren erste Ergebnisse Verbesserungen der motorischen Funktionen bei Patienten mit SMA Typ I, II und III erbrachten.3,4 Zudem besteht für SMA-Patienten weiterhin ein hoher Bedarf an innovativen Behandlungs- und Anwendungsoptionen.

Die zweiteilige FIREFISH-Studie ermittelte in Teil 1 die geeignete Dosis und untersuchte die Sicherheit von Risdiplam bei Säuglingen im Alter von 1-7 Monaten mit SMA Typ I. Die beim Jahreskongress 2018 der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN) präsentierten Interimsergebnisse aus Teil 1 der FIREFISH-Studie zeigten, dass Säuglinge mit SMA Typ I neue Meilensteine der kindlichen Entwicklung, bis hin zum Sitzen ohne Unterstützung, unter der Therapie mit Risdiplam erreichen.3 Im aktuell laufenden Teil 2 der FIREFISH-Studie wird die Wirksamkeit von Risdiplam, gemessen am Anteil der Säuglinge, die nach 12 Monaten Behandlung ohne Unterstützung sitzen, bewertet.

Die SUNFISH-Studie untersucht Risdiplam bei Kindern und jungen Erwachsenen (2-25 Jahre) mit SMA Typ II und III. Beim Jahreskongress 2018 der World Muscle Society (WMS) wurden die Interimsergebnisse aus Teil 1 der SUNFISH-Studie vorgestellt: Dabei zeigte sich eine im Median mehr als zweifache Erhöhung des SMN-Proteinniveaus im Blut nach zwölfmonatiger Behandlung mit Risdiplam.4 Patienten, die mit Risdiplam mindestens ein Jahr behandelt wurden (n = 30), erzielten eine mediane Verbesserung von 3,1 Punkten auf der Motor Function Measurement (MFM)-Skala im Vergleich zum Ausgangswert.4 Die Veränderung auf der MFM-Skala vom Ausgangswert ist im konfirmatorischen Teil 2 der SUNFISH-Studie als primärer Endpunkt festgelegt und wird bei neuromuskulären Erkrankungen zur Beurteilung der motorischen Funktionen genutzt. Risdiplam weist in den klinischen Studien ein bislang positives Sicherheitsprofil auf.3,4

 

Literaturverweise

 

  1. European Medicines Agency. PRIME Designation. Verfügbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines. Zuletzt aufgerufen: 15. Januar 2019.
  2. Ratni H et al. Discovery of risdiplam, a selective survival motor neuron-2 (SMN2) gene splicing modifier for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA). J Med Chem. 2018; 61 (15): 6501-17.
  3. Baranello G. et al. FIREFISH: Risdiplam (RG7916) improves motor function in babies with Type 1 SMA. Poster 493, 91. DGN-Kongress 2018.
  4. Mercuri E et al. SUNFISH Part 1: Risdiplam (RG7916) treatment resulted in a sustained increase of SMN protein levels and improvement in motor function in patients with Type 2 or 3 SMA. Poster 255, 23. WMS-Kongress 2018.

 

Über Risdiplam

Risdiplam ist ein oral verfügbares Medikament aus der Klasse der niedermolekularen Arzneistoffe („small molecules“). Als Spleißmodifikator erhöht es die Bildung von funktionsfähigem SMN-Protein auf Basis des SMN2-Gens. Dadurch soll dem Niedergang von Motoneuronen und dem fortschreitenden Muskelschwund bei SMA entgegengewirkt werden. Roche leitet die klinische Entwicklung von Risdiplam in Zusammenarbeit mit der SMA Foundation und PTC Therapeutics. Risdiplam wird derzeit in drei multizentrischen Studien bei Menschen mit SMA untersucht, auch unter Einbeziehung älterer Patienten:

  • FIREFISH – eine Open-Label-Studie mit SMA Typ I bei Säuglingen im Alter von 1-7 Monaten.
  • SUNFISH – eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit Kindern und jungen Erwachsenen (2-25 Jahre) mit SMA Typ II und III.
  • JEWELFISH – eine offene explorative Studie mit Patienten im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren mit SMA Typ II oder III, die zuvor im Rahmen einer klinischen Studie mit einer SMN-Targeting-Therapie oder Olesoxime behandelt wurden.
  • Eine neue Studie, RAINBOWFISH bei präsymptomatischer SMA, wird bis Anfang 2019 initiiert.

 

Über FIREFISH

FIREFISH ist eine offene, zweiteilige, zulassungsrelevante klinische Studie bei Säuglingen mit SMA Typ I. In Teil 1 wurde eine Dosiseskalationsstudie an 21 Säuglingen durchgeführt. Das Hauptziel von Teil 1 war es, das Sicherheitsprofil von Risdiplam bei Säuglingen zu bewerten und die Dosis für Teil 2 zu bestimmen. Teil 2 ist eine zentrale, einarmige Studie zum Einsatz von Risdiplam bei etwa 40 Säuglingen mit SMA Typ I für 24 Monate, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase. Das Hauptziel von Teil 2 ist die Beurteilung der Wirksamkeit, gemessen am Anteil der Säuglinge, die nach 12 Monaten Behandlung ohne Unterstützung sitzen, wie sie in der Bruttomotorischen Skala der Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition (BSID-III) (definiert als Sitzen ohne Unterstützung für 5 Sekunden) bewertet wird.

 

Über SUNFISH

SUNFISH ist eine zweiteilige, doppelblinde, placebokontrollierte, pivotale klinische Studie mit Kindern und jungen Erwachsenen (2-25 Jahre alt) mit SMA vom Typ II und III. Teil 1 bestimmte die Dosis für den konfirmatorischen Teil 2. Die Rekrutierung in Teil 2 der Studie wurde im September 2018 abgeschlossen. Deutsche Studienzentren waren jedoch nur im Teil 1 der SUNFISH-Studie involviert.

 

Roche weltweit

Roche ist ein globales Unternehmen mit Vorreiterrolle in der Erforschung und Entwicklung von Medikamenten und Diagnostika und ist darauf fokussiert, Menschen durch wissenschaftlichen Fortschritt ein besseres, längeres Leben zu ermöglichen. Dank der Kombination von Pharma und Diagnostika unter einem Dach ist Roche führend in der personalisierten Medizin – einer Strategie mit dem Ziel, jeder Patientin und jedem Patienten die bestmögliche Behandlung zukommen zu lassen.

Roche ist das größte Biotech-Unternehmen weltweit mit differenzierten Medikamenten für die Onkologie, Immunologie, Infektionskrankheiten, Augenheilkunde und Erkrankungen des Zentralnervensystems. Roche ist auch der bedeutendste Anbieter von In-vitro-Diagnostika und gewebebasierten Krebstests und ein Pionier im Diabetesmanagement.

Seit der Gründung im Jahr 1896 erforscht Roche bessere Wege, um Krankheiten zu verhindern, zu erkennen und zu behandeln, und leistet einen nachhaltigen Beitrag zur gesellschaftlichen Entwicklung. Zum Ziel des Unternehmens gehört es, durch Kooperationen mit allen relevanten Partnern den Zugang von Patientinnen und Patienten zu medizinischen Innovationen zu verbessern. Auf der Liste der unentbehrlichen Arzneimittel der Weltgesundheitsorganisation stehen heute 30 von Roche entwickelte Medikamente, darunter lebensrettende Antibiotika, Malariamittel und Krebsmedikamente. Ausgezeichnet wurde Roche zudem bereits das achte Jahr in Folge als das nachhaltigste Unternehmen innerhalb der Pharma-, Biotechnologie- und Life-Sciences-Branche im Dow Jones Sustainability Index.

Die Roche-Gruppe mit Hauptsitz in Basel, Schweiz ist in über 100 Ländern tätig und beschäftigte 2017 weltweit rund 94.000 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter. Im Jahr 2017 investierte Roche CHF 10,4 Milliarden in Forschung und Entwicklung und erzielte einen Umsatz von CHF 53,3 Milliarden. Genentech in den USA gehört vollständig zur Roche-Gruppe. Roche ist Mehrheitsaktionär von Chugai Pharmaceutical, Japan.

Alle erwähnten Markennamen sind gesetzlich geschützt.

 

Roche in Deutschland

Roche beschäftigt in Deutschland rund 16.100 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter in den Bereichen Pharma und Diagnostik. Das Unternehmen ist an den drei Standorten in Grenzach-Wyhlen (Roche Pharma AG), Mannheim (Roche Diagnostics GmbH, Roche Diabetes Care GmbH sowie Roche Diagnostics Deutschland GmbH und Roche Diabetes Care Deutschland GmbH) und Penzberg (Biotechnologie-Kompetenzzentrum, Roche Diagnostics GmbH) vertreten. Die Schwerpunkte erstrecken sich über die gesamte Wertschöpfungskette der beiden Geschäftsbereiche Pharma und Diagnostics: von Forschung und Entwicklung über Produktion, Logistik bis hin zu Marketing und Vertrieb, wobei jeder Standort neben dem Deutschland-Geschäft auch globale Aufgaben wahrnimmt. Roche bekennt sich klar zu den deutschen Standorten und hat in den letzten fünf Jahren in diese rund 2,5 Milliarden Euro investiert.

  • Weitere Informationen zu Roche in Deutschland finden Sie unter www.roche.de

 

Roche Pharma AG

Die Roche Pharma AG im südbadischen Grenzach-Wyhlen verantwortet mit rund 1.400 hochqualifizierten Mitarbeiterinnen und Mitarbeitern das deutsche Pharmageschäft. Dazu gehören Marketing und Vertrieb von Roche Medikamenten in Deutschland sowie der Austausch mit Wissenschaftlern, Forschern und Ärzten in Praxen und Krankenhäusern. Im Bereich der klinischen Forschung koordiniert der Standort alle zulassungsrelevanten Studien für Deutschland sowie Studien für bereits auf dem Markt befindliche Produkte. Für den europäischen Raum erfolgen in Grenzach-Wyhlen zudem zentrale Elemente der technischen Qualitätssicherung.

 

Über Roche in den Neurowissenschaften

Die Neurowissenschaften sind ein Schwerpunkt der Forschung und Entwicklung bei Roche. Ziel des Unternehmens ist es, auf der Grundlage der Biologie des ZNS neue Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln, um das Leben von Menschen mit schweren neuropsychiatrischen Krankheiten zu verbessern. Roche hat mehr als ein Dutzend Prüfpräparate in der klinischen Entwicklung für Krankheiten wie Multiple Sklerose, Morbus Alzheimer, spinale Muskelatrophie, Morbus Parkinson und Autismus-Spektrum-Störung.

 


Quelle: Roche Pharma, 18.01.2019 (tB).

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