PHARMAKOLOGIE

DOC-CHECK LOGIN

Therapie des Osteosarkoms:

PZ Innovationspreis 2010 für Orphan Drug

München (9. Oktober 2010) –  Den 16. PZ Innovationspreis gewinnt in dieser Jahr ein Orphan Drug: Mepact® (Mifamurtid) überzeugte die siebenköpfige unabhängige Jury, weil mit dem Immunmodulator erstmals seit über 20 Jahren ein neues Medikament zur Behandlung des Osteosarkoms bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen auf den deutschen Markt gekommen ist. Die Zusatztherapie mit Mepact® konnte in einer klinischen Studie die Gesamtüberlebensrate der jungen Patienten deutlich erhöhen. Anlässlich des Deutschen Apothekertages nahm Konstantin von Alvensleben, Geschäftsführer von Takeda Pharma, den Preis in München entgegen.

„Wir freuen uns sehr über diese Auszeichnung und sehen sie als Würdigung unseres Engagements im Bereich Onkologie. Auch in Zukunft konzentrieren wir unsere Forschungsbemühungen verstärkt auf dieses Therapiefeld, um neue, innovative Medikamente zu entwickeln“, sagte von Alvensleben. Mepact® ist zur Therapie hochmaligner, nicht metastasierender Osteosarkome bei Kindern ab zwei Jahren, Jugendlichen und jungen Erwachsenen indiziert. Das Präparat wird nach der operativen Tumorentfernung als intravenöse Infusion in Kombination mit anderen Chemotherapeutika eingesetzt. Das synthetische Derivat des Muramyldipeptids regt das Immunsystem zur Freisetzung von inflammatorischen Zytokinen an, die gezielt die Mikrometastasen, z.B. in der Lunge, angreifen. Die Mikrometastasen in der Lunge sind die hauptsächliche Lokalisation der Krankheitsprogression und die primäre Todesursache bei Osteosarkom.

Mepact® kann das Leben der Tumorpatienten verlängern

Professor Dr. rer. nat. Hartmut Morck, ehemaliger Chefredakteur der Pharmazeutischen Zeitung, Eschborn, erläuterte, weshalb die Jury Mepact® zum Favoriten kürte: „Pro Jahr erkranken in der EU rund 1.200 meist junge Menschen an einem Osteosarkom. Dieser Knochentumor, der oftmals einen tödlichen Verlauf nimmt, ist selten. Daher hat Mepact® den Status eines Orphan-Arzneimittels erhalten. Wie eine klinische Studie, die in den USA durchgeführt wurde, belegt, kann die Zusatztherapie mit Mifamurtid die Gesamtüberlebensrate erhöhen und das relative Sterberisiko um 29 Prozent senken.“

Osteosarkome entstehen in der Regel aus Osteoblasten. Deswegen sind Kinder und Jugendliche in der Wachstumsphase am häufigsten von der Krankheit betroffen. Osteosarkome können sich in jedem Knochen manifestieren. Dies führt zu Schmerzen, Schwellungen und Bewegungseinschränkungen. Die Überlebensrate für Kinder mit Osteosarkom liegt seit Mitte der 1980er-Jahre unverändert bei 60 bis 65 Prozent. Die Standardbehandlung war bislang eine Tumorresektion in Kombination mit einer Chemotherapie vor und nach dem chirurgischen Eingriff. An der Zulassungsstudie für Mepact® (INT-0133) nahmen 662 Osteosarkom-Patienten teil. Nach chirurgischer Entfernung des Tumors erhielten diese entweder Mifamurtid zusätzlich zu einer adjuvanten Chemotherapie mit drei oder vier Wirkstoffen (Doxorubicin/Cisplatin/Methotrexat mit oder ohne Ifosfamid) oder die alleinige Chemotherapie.

Entwicklung von Orphan Drugs fördern

„Aufgrund des ökonomischen Drucks im Gesundheitswesen ist die Entwicklung sowohl von Medikamenten für kleine Patientengruppen, wie zum Beispiel Kindern, als auch von kurativen Substanzen schwierig geworden. Viele Arzneimittel sind für das Kindesalter deshalb nicht zugelassen. Das Kernproblem: Kinder benötigen die Entwicklung eigener Arzneimittel, deren Wirkmechanismen auf den wachsenden Organismus bzw. auf spezifische Erkrankungen des Kindesalters abgestimmt sind“, erläuterte Professor Dr. med. Stefan Burdach, Direktor der Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin an der Technischen Universität München. Die Orphan-drug-Gesetzgebung versucht deshalb, durch die Kombination von finanziellen Anreizen mit der Verminderung des Zulassungsaufwands, die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten zu fördern.

„Seit Ende der 1980er-Jahre ist aus präklinischen Studien eine Wirksamkeit von Mifamurtid beim Osteosarkom bekannt. Es brauchte jedoch 20 Jahre bis sich mit Takeda Pharma ein Unternehmen fand, das die Substanz zur Behandlung des Osteosarkoms bei Kindern und Jugendlichen auf den Markt brachte. Eine Immuntherapie von Krebserkrankungen bei Kindern und Jugendlichen hat angesichts der hohen Überlebensrate ein erhebliches Potenzial, da von ihr eine Reduktion der Langzeitfolgen bisher etablierter Therapien erwartet werden kann“, sagte Burdach.

Innovationen sind rückläufig

Während in der Zeit vom 1. Juli 2008 bis 30. Juni 2009 noch 26 Fertigarzneimittel, die einen neuen Arzneistoff enthielten, auf den deutschen Markt kamen, brachten die Pharmaunternehmen im vergangenen Jahr nur 22 Innovationen zur Zulassung in Deutschland. Bei den Wirkstoffen aus insgesamt 13 Indikationsgruppen lag der Schwerpunkt mit sechs Produkten eindeutig bei den Zytostatika. Weitere Vertreter kamen unter anderem aus den Wirkstoffgruppen Analgetika/Antirheumatika, Antidiabetika, Antiarrhytmika, Antiepileptika sowie Broncholytica.

Die Jury des PZ Innovationspreises klassifizierte 6,5 der neuen Präparate nach dem GMG 2004 als Scheininnovationen, 11,5 als Schrittinnovationen und 4 als Sprunginnovationen. In die nähere Auswahl kamen Amifampridin (Firdapse®), zur symptomatischen Behandlung des Lambert-Eaton-Myasthenischen Syndroms bei Erwachsenen, Plerixafor (Mozobil ®), das die Gewinnung von Stammzellen für die Transplantation bei Patienten mit Blutkrebs unterstützt, Tolvaptan (Samsca®), einem oralen selektiven V2-Vasopressin-Rezeptor-Antagonisten sowie der Gewinner Mifamurtid (Mepact® Infusion).

Abbildungen

Abb. 1:  Professor Dr. rer. nat. Hartmut Morck überreicht den Innovationspreis der Pharmazeutischen Zeitung 2010 an den Geschäftsführer der Firma Takeda, Herrn Konstantin von Alvensleben.

Abb.2.: Der Innovationspreis der Pharmazeutischen Zeitung wurde 2010 zum 16. Mal vergeben.

Download

• Prof. Dr. rer. nat. Helmut Morck: "Arzneimittel für den PZ Innovationspreis 2010":  ProfMorck.pdf (209.73 KB)

• Prof. Dr. med. Stefan Burdach: "Seltene Erkrankungen und individualisierte Therapien: Entwicklungspotenziale für die forschende Pharmaindustrie?":  ProfBurdach.pdf (80.48 KB)

• Takeda Pharma: "Für ein Leben mit Qualität" – Erfolg durch innovative Medikamente:  PMTakeda.pdf (71.05 KB)

Quelle: Verleihung des Innovationspreises der Pharmazeutischen Zeitung am 09.10.2010 in München (Medizin und PR – Gesundheitskommunikation) (tB).