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Zulassungserweiterung für bispezifischen Antikörper Hemlibra:

Effektivere Blutungsprophylaxe bei schwerer Hämophilie A ohne Faktor VIII-Inhibitoren

• Jährliche Blutungsrate im Vergleich zur Faktor VIII-Prophylaxe signifikant reduziert
• Einzige Prophylaxe, die subkutan und in einem Abstand bis zu vier Wochen verabreicht werden kann
• Wirksamkeit und Sicherheit im umfangreichen klinischen Studienprogramm HAVEN nachgewiesen

Grenzach-Wyhlen (25. März 2019) — Der bispezifische monoklonale Antikörper Hemlibra®▼(Emicizumab) hat am 13. März 2019 die europäische Zulassung zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Erwachsenen und Kindern mit schwerer Hämophilie A ohne Inhibitoren gegen Gerinnungsfaktor VIII erhalten. Wie am 25. März 2019 bei einer Roche-Pressekonferenz in Frankfurt am Main berichtet wurde, beinhaltet die erweiterte Zulassung wöchentliche, zweiwöchentliche und vierwöchentliche Dosisintervalle. „Die erheblich vereinfachte subkutane Anwendung in Verbindung mit dem nachgewiesenen hohen Blutungsschutz bietet Patienten mit schwerer Hämophilie A mit und ohne Inhibitoren gegen Gerinnungsfaktor VIII eine deutlich verbesserte Behandlungsperspektive,“ sagte Prof. Dr. Johannes Oldenburg, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin am Universitätsklinikum Bonn, auf der Veranstaltung.

Die erweiterte Zulassung basiert auf Daten aus den Studien HAVEN 3 und HAVEN 4, die beide Patienten ab 12 Jahren aufgenommen hatten. Mit der HAVEN 3-Studie gelang bei Patienten mit schwerer Hämophilie A ohne Inhibitoren gegen Faktor VIII erstmals der Nachweis einer deutlich optimierten Blutungskontrolle im Vergleich zu einer FVIII-Standardprophylaxe:1 Hierfür wurden Studienteilnehmer mit vorheriger Faktor VIII-Prophylaxe zu Studienbeginn auf eine wöchentliche Prophylaxe mit Hemlibra (1,5mg/kg KG) umgestellt. Ein anschließender intraindividueller Vergleich ergab eine hoch signifikante Abnahme der auf ein Jahr bezogenen Blutungsrate (Annual bleeding rate, ABR) von zuvor 4,5 auf 1,8 (-68%; p<0,0001). Ebenfalls hoch signifikant zugunsten von Emicizumab war in HAVEN 3 der randomisierte Vergleich der Antikörper-Prophylaxe vs. einer Bedarfstherapie ausgefallen. Danach war der Rückgang der ABR bei wöchentlicher- (1,5 mg/kg KG) oder zweiwöchentlicher (3 mg/kg KG) Gabe von Hemlibra 96% bzw. 97% (Rate Ratio [RR]=0,04; p<0,0001, bzw. RR = 0,04; p<0,0001). Diese Ergebnisse zeigen das hohe Potenzial der Antikörper-Prophylaxe, schwere Gelenkblutungen und deren stark beeinträchtigende Folgen zu vermeiden. „Damit kann Hemlibra die Routineprophylaxe von Patienten mit Hämophilie A deutlich verbessern,“ kommentierte Prof. Dr. Oldenburg.  Die Zulassung für die vierwöchentliche Anwendung basiert auf den Ergebnissen der einarmigen HAVEN 4-Studie. Diese wies einen zuverlässigen Blutungsschutz bei der subkutanen Injektion alle vier Wochen sowohl bei Patienten mit Inhibitoren (n=5) – als auch bei Patienten ohne Inhibitoren (n=36) gegen Faktor VIII nach. Über die Hälfte (56%) der Teilnehmer hatte in einem medianen Beobachtungszeitraum von 25,6 Wochen keine einzige behandlungsbedürftige Blutung.2  Auch die Studien der Zulassungserweiterung bestätigten die sehr gute Verträglichkeit von Hemlibra. Schwere unerwünschte Wirkungen im Zusammenhang mit der Antikörper-Prophylaxe wurden nicht beobachtet. Bei 25-30% der Anwender beobachtete Injektionsreaktionen, wie Rötung und Juckreiz am Ort der Applikation, wurden als insgesamt unproblematisch eingestuft.

Völlig neues Lebensgefühl für Hämophilie-Patienten

Eine Befragung der Patienten der HAVEN 3-Studie zeigte, dass die vereinfachte Anwendung einen deutlichen Einfluss auf die Patientenzufriedenheit hat: 98% der Patienten mit vorheriger Faktor VIII-Prophylaxe und 92% der Patienten mit vorheriger Bedarfstherapie bevorzugten die neue Prophylaxe mit Hemlibra. Besonders positiv wurde aus Patientensicht die einfache, subkutane Injektion und die längeren Dosisintervalle bewertet.3 Diese Erfahrungen macht auch Dr. Claudia Klein, Fachärztin für Transfusionsmedizin am Universitätsklinikum Bonn, in ihrem Praxisalltag: Menschen mit Hämophilie A und ihre Familien erleben die Umstellung auf eine Routine-Prophylaxe mit Hemlibra häufig als eine unerwartet deutliche Verbesserung und Erleichterung. Vor allem der Wegfall der zum Teil täglichen intravenösen Injektionen bedeutet für viele einen enormen Zuwachs an Lebensqualität. „Wir beobachten, dass sich das Leben der Betroffenen und ihrer Familien normalisiert,“ sagte Klein. Wie Dr. Georg Goldmann, Facharzt für Transfusionsmedizin und Hämostaseologie am Universitätsklinikum Bonn erklärte, bietet Hemlibra die Möglichkeit, die Verlaufsform einer schwere Hämophilie A erheblich zu mildern. „Die Prophylaxe mit dem Antikörper Emicizumab ist insbesondere für die Lebensqualität der Betroffenen ein solcher Meilenstein, wie wir ihn in der Hämophilie seit Langem nicht mehr gesehen haben,“ sagte Goldmann.

Weitere Informationen zu Hemlibra erhalten Sie unter: www.roche.de/medien.

Referenzen
[1] Mahlangu J, Oldenburg J, Paz-Priel I et al., N Engl J Med 2018; 30: 379(9): 811-822
[2] Pipe S et al., World Federation of Hemophilia World Congress 2018; Abstract #861
[3] Jiménez-Yuste VJ, et al. ASH 2018; Oral Communication Session 322; poster abstract 1187

▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Bitte melden Sie Nebenwirkungen an die Roche Pharma AG (grenzach.drug_safety@roche.com oder Fax +49 7624/14-3183) oder an das Paul-Ehrlich-Institut (www.pei.de oder Fax: +49 6103/77-1234).

Eindeutige Kennzeichnung von biologischen Arzneimitteln in der medizinischen Kommunikation
Für die Patientensicherheit ist es wichtig, biologische Arzneimittel durch ihren Handelsnamen klar zu kennzeichnen. Nur so kann gewährleistet werden, dass mögliche Nebenwirkungen eindeutig einem bestimmten Produkt zugeordnet und zurückverfolgt werden können. Analog europäischer behördlicher Vorgaben für die Dokumentation des Handelsnamens in der Patientenakte nennt Roche in Publikationen, Texten und Presseinformationen deshalb neben dem internationalen Freinamen auch den Handelsnamen.

Über Hemlibra®
Hemlibra (Emicizumab) ist ein bispezifischer monoklonaler Antikörper für die subkutane Routineprophylaxe von Blutungen  bei Hämophilie A. Zugelassen ist er für Patienten jeden Alters mit Faktor-VIII-Hemmkörpern sowie schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper. Zulassungsrelevant war das umfangreiche HAVEN-Studienprogramm, an dem Menschen >12 Jahre mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren gegen Faktor VIII, sowie Kinder <12 Jahre mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen Faktor VIII teilgenommen haben.  Die Wirksamkeit und Sicherheit des bispezifischen Antikörpers wurden darin auch bei unterschiedlichen Applikationsintervallen geprüft und ist  zur wöchentlichen, zweiwöchentlichen oder vierwöchentlichen Therapie zugelassen.
Hemlibra wird auf Basis von Grundlagenforschung von Chugai in einer Kooperation zwischen Roche und Chugai erforscht. An den klinischen Studien sind auch Hämophilie-Zentren in Deutschland beteiligt.

• Roche – Informationen zum Unternehmen

Chugai Pharma

Chugai Pharmaceutical ist eines der führenden japanischen Pharmaunternehmen mit Fokus auf biotechnologische Produkte und neue innovative Therapieprinzipien – knapp 17 Prozent des Umsatzes werden in Forschung und Entwicklung investiert. 2017 beschäftigte Chugai 7.372 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter in Japan sowie in seinen Niederlassungen in Europa (u.a. auch in Deutschland), in den USA und Asien. Ein wichtiger Schritt für Chugai Pharma war die globale strategische Allianz mit Roche im Jahr 2002 bei gleichzeitiger Wahrung der unternehmerischen Unabhängigkeit des Unternehmens in den Ländern, in denen bereits eigene Filialen bestanden.

• Weitere Informationen unter www.chugaipharma.de

Quelle: Roche Pharma, 25.03.2019 (tB).