Gemeinsamer Bundesausschuss veröffentlicht die Nutzenbewertung für Galafold® (Migalastat) bei Morbus Fabry

Mit Migalastat hat erstmals seit Inkrafttreten des AMNOG eine Therapie zur Behandlung der Fabry-Krankheit die frühe Nutzenbewertung durchlaufen

München (1. Dezember 2016) – Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD), ein führendes Biotechnologie-Unternehmen im Bereich der seltenen Erkrankungen, gab heute bekannt, dass der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) die Bewertung des Zusatznutzens von Galafold® (Migalastat) abgeschlossen und veröffentlicht hat. Der Zusatznutzen des oral einzusetzenden Chaperons Migalastat wurde für die Langzeitbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren mit bestätigter Diagnose der Fabry-Krankheit und bestimmten ansprechenden Mutationen geprüft. Mit Migalastat hat erstmals seit Inkrafttreten des Arzneimittelneuordnungsgesetzes (AMNOG) im Jahr 2011 eine Therapie zur Behandlung der Fabry-Krankheit das Verfahren der frühen Nutzenbewertung durchlaufen.

Im Rahmen der Nutzenbewertung wurden die Daten zweier klinischer Phase-III-Studien vorgelegt: Study 011 bzw. FACETS (Migalastat im Vergleich zu Plazebo)1 und Study 012 bzw. ATTRACT (Migalastat im Vergleich zu einer Enzymersatztherapie (ERT))2. Beide Studien haben bereits die EU-Zulassung von Migalastat als Erstlinientherapie bei Morbus Fabry für Erwachsene und Jugendliche ab 16 Jahren mit sensitiver Mutation durch die Europäischen Kommission gestützt.

In seiner ausführlichen Bewertung bestätigt der G-BA dem Wirkstoff Migalastat für die entsprechend geeignete Patientenpopulation einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Amicus Therapeutics wird nun ab Januar 2017 in Preisverhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband treten.

„Wir sind zuversichtlich, dass auch der GKV-Spitzenverband den Zusatznutzen anerkennt, den Migalastat als erste orale Therapie für Fabry-Patienten bietet. Migalastat ist eine First-in-Class Präzisionsmedizin mit einem einzigartigen Wirkmechanismus. Die orale Einnahme alle zwei Tage ermöglicht den Patienten eine effektive Behandlung in ihrem familiären und lokalen Umfeld”, betont Dr. Dieter Götte, Medical Director, Amicus Therapeutics Deutschland. „Amicus Therapeutics wird den Nutzen von Migalastat weiter dokumentieren. Eine langfristige Datenerhebung wird gestartet, um die bereits in vorhergehenden Studien gesehenen Ergebnisse bezüglich der Stabilisierung der (geschätzten) glomerulären Filtrationsrate (eGFR) und / oder Verringerung der Herzmasse bei den mit Migalastat behandelten Patienten weiter zu unterstützen.“

Literaturverweise

  1. Germain, D. P., Hughes, D. A., Nicholls, K., Bichet, D. G., Giugliani, R., Wilcox, W. R., Feliciani, C., Shankar, S. P., Ezgu, F., Amartino, H., Bratkovic, D., Feldt-Rasmussen, U., Nedd, K., Sharaf El Din, U., Lourenco, C. M., Banikazemi, M., Charrow, J., Dasouki, M., Finegold, D., Giraldo, P., Goker-Alpan, O., Longo, N., Scott, C. R., Torra, R., Tuffaha, A., Jovanovic, A., Waldek, S., Packman, S., Ludington, E., Viereck, C., Kirk, J., Yu, J., Benjamin, E. R., Johnson, F., Lockhart, D. J., Skuban, N., Castelli, J., Barth, J., Barlow, C. & Schiffmann, R. 2016. Treatment of Fabry’s Disease with the Pharmacologic Chaperone Migalastat. New England Journal of Medicine, 375, 545-555.
  2. Hughes, D. A., Nicholls, K., Shankar, S. P., Sunder-Plassmann, G., Koeller, D., Nedd, K., Vockley, G., Hamazaki, T., Lachmann, R., Ohashi, T., Olivotto, I., Sakai, N., Deegan, P., Dimmock, D., Eyskens, F., Germain, D. P., Goker-Alpan, O., Hachulla, E., Jovanovic, A., Lourenco, C. M., Narita, I., Thomas, M., Wilcox, W. R., Bichet, D. G., Schiffmann, R., Ludington, E., Viereck, C., Kirk, J., Yu, J., Johnson, F., Boudes, P., Benjamin, E. R., Lockhart, D. J., Barlow, C., Skuban, N., Castelli, J. P., Barth, J. & Feldt-Rasmussen, U. 2016. Oral pharmacological chaperone migalastat compared with enzyme replacement therapy in Fabry disease: 18-month results from the randomised phase III ATTRACT study. J Med Genet. online publication 10 November 2016. doi:10.1136/jmedgenet- 2016-104178.


Über Galafold® (Migalastat) und sensitive Mutationen

Migalastat ist eine First-in-Class Chaperontherapie, die in der EU als Monotherapie zur Behandlung von Morbus Fabry bei Patienten mit ansprechenden Mutationen zugelassen ist. Migalastat stabilisiert das körpereigene, nicht funktionstüchtige Enzym α-Galaktosidase, sodass dieses die Ansammlung des Krankheits-Substrats beseitigen kann. Ein patentierter in-vitro-Test (Galafold Amenability Assay) wurde angewendet, um über 800 bekannte GLA-Mutationen als „sensitiv“ (ansprechend) oder „nicht sensitiv“ für Migalastat zu klassifizieren. Die aktuelle Zulassung umfasst alle 313 GLA-Mutationen, die auf Grundlage des Galafold Amenability Assay identifiziert und als ansprechend ermittelt wurden. Diese Mutationen repräsentieren zwischen 35 und 50 Prozent der derzeit diagnostizierten Fabry-Patienten. Migalastat wurde bereits am 22. Mai 2006 der Orphan Drug-Status zugesprochen (EU/3/06/368).

Fachkreise aus der Europäischen Union können sich auf der Website www.galafoldamenabilitytable.com schnell und präzise informieren, welche Mutationen auf Migalastat ansprechen. Amicus Therapeutics geht davon aus, dass die Zulassung erweitert werden kann, sobald weitere GLA-Mutationen identifiziert und mit dem Galafold Amenability Assay getestet sind. Amicus beliefert aktuell den deutschen Markt und hat Kostenerstattungsverfahren mit den Gesundheitsbehörden in weiteren relevanten europäischen Ländern begonnen.

Über Morbus Fabry

Morbus Fabry, auch Fabry-Krankheit genannt, ist eine vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch die stark reduzierte Aktivität oder das Fehlen des Enzyms α-Galaktosidase A (α-Gal A) verursacht wird. Dieser Enzymmangel wird durch Mutationen in den GLA-Genen hervorgerufen. Die primäre biologische Funktion von α-Gal A ist der Abbau von spezifischen Lipiden in den Lysosomen, inklusive Globotriaosylceramide (auch GL-3 oder Gb3 genannt). Lipide, die mithilfe von α-Gal A abgebaut werden können, werden Enzymsubstrate genannt. Eine reduzierte oder fehlende α-Gal A-Aktivität führt zu einer Ansammlung von GL-3 in den betroffenen Geweben, darunter das zentrale Nervensystem, das Herz, die Nieren und die Haut. Es wird angenommen, dass die schrittweise Ansammlung von GL-3 zur Morbidität und Mortalität bei Morbus Fabry führt, einschließlich Schmerzen, Niereninsuffizienz, Herzerkrankungen und Schlaganfall. Die Symptome können sehr schwerwiegend und von Patient zu Patient unterschiedlich sein und bereits in jungem Alter auftreten. Morbus Fabry ist eine fortschreitende Erkrankung und führt zu Organschäden ungeachtet des Zeitpunktes, zu dem Symptome auftreten.

Über Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) ist ein führendes Biotechnologie-Unternehmen im Bereich der seltenen Erkrankungen. Das Unternehmen verfügt über eine umfassende Entwicklungspipeline mit innovativen Therapien für ein breites Spektrum von genetisch bedingten Erkrankungen. Zu den führenden Entwicklungsprogrammen des Unternehmens zählen das pharmakologische Chaperon Migalastat aus der Gruppe der Small Molecules als Monotherapie zur Behandlung von Morbus Fabry, SD-101 zur Behandlung von Epidermolysis Bullosa (EB) sowie neuartige Produkte zur Enzymersatztherapie (enzyme replacement therapy; ERT) bei Morbus Fabry, Morbus Pompe und anderen schwerwiegenden, seltenen Erkrankungen.



Quelle: Amicus Therapeutics, 01.12.2016 (tB).

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