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Miglustat (Zavesca®) erhält positive Empfehlung des europäischen Ausschusses für Humanarzneimittel für die Indikation Niemann-Pick Typ C

Allschwil/Basel, Schweiz  (19. Dezember 2008) – Actelion Ltd (SIX: ATLN) teilte heute mit, dass der europäische Ausschuss für Humanarzneimittel (European Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) einen positiven Bescheid für eine Indikationserweiterung von Miglustat (ZavescaÒ) erteilt hat, die sich auf den Einsatz bei Patienten mit der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC), einer sehr seltenen neurodegenerativen genetischen Erkrankung, bezieht.

Es ist zu erwarten, dass die Europäische Kommission basierend auf der positiven Einschätzung des CHMP innerhalb von zwei Monaten eine endgültige Entscheidung treffen wird.

Actelion prüft derzeit die Vorlage von Zulassungsanträgen von Miglustat (Zavesca®) bei NPC in anderen Ländern ausserhalb der Europäischen Union.

Zavesca® (100 mg Miglustat) ist bereits für die orale Behandlung der leichten bis mittelschweren Typ-1-Gaucher-Krankheit zugelassen. Zavesca® darf nur für die Behandlung von Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit eingesetzt werden, bei denen eine Enzymersatztherapie nicht in Betracht kommt.

Weitere Informationen

Über die Niemann-Pick-Krankheit Typ C

NPC ist ein seltenes neurdegeneratives, genetisch bedingtes Leiden mit tödlichem Ausgang, das überwiegend Kinder und Jugendliche betrifft, jedoch in jedem Alter einsetzen kann. Die Symptome werden durch die Speicherung gewisser Glykosphingolipide in bestimmten Körperzellen einschliesslich des Gehirns hervorgerufen. Die Erkrankung ist unerbittlich progressiv und die meisten Patienten sterben innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach der Diagnose. Die Verschlechterung neurologischer Funktionen ist ein Hauptkennzeichen der Krankheit. Sie kann sich in schwerfälligen Körperbewegungen, Gleichgewichtsproblemen, langsamer und undeutlicher Sprache, Schluckbeschwerden, Problemen mit den Augenbewegungen und Krampfanfällen äussern. Ein Nachlassen der intellektuellen Fähigkeiten ist üblich. In den Endstadien der Erkrankung ist das Kind oder der junge Erwachsene bettlägerig, hat wenig Muskelkontrolle und ist intellektuell geschädigt. Die Diagnose der Krankheit kann sich infolge ihres seltenen Auftretens und der unterschiedlichen Ausprägung als schwierig und langwierig erweisen. Gegenwärtig gibt es keine Behandlungsmöglichkeit für dieses Leiden.

Über Zavesca® (100 mg Miglustat) und Typ-1-Gaucher-Krankheit

Zavesca® (100 mg Miglustat) ist für die orale Therapie leichter bis mittelschwerer Typ-1-Gaucher-Krankheit zugelassen. Zavesca® darf nur für die Behandlung von Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit eingesetzt werden, bei denen eine Enzymersatztherapie nicht in Betracht kommt. Das Medikament ist in der Europäischen Union, den USA, Kanada, der Schweiz, Brasilien, Australien, der Türkei und Israel zugelassen.

Sicherheitsinformationen zu Zavesca®
Bei mehr als 80% der mit Zavesca® behandelten Patienten wurden Magen-Darm-Reaktionen, vor allem Diarrhoe, entweder zu Beginn der Behandlung oder auch intermittierend, festgestellt. Diese verlaufen mehrheitlich mild und verschwinden in der Regel nach den ersten Behandlungswochen von selbst. In der klinischen Praxis zeigte sich, dass die Diarrhoe durch eine Veränderung der Nahrungszusammensetzung  (Reduzierung der Einnahme von Lactose und anderer Kohlenhydrate), die Einnahme von Zavesca® ausserhalb der Mahlzeiten und/oder die Einnahme von Anti-Diarrhoe-Präparaten wie beispielsweise Loperamid unter Kontrolle gebracht werden konnte. Bei einzelnen Patienten könnte eine vorübergehende Herabsetzung der Dosis notwendig werden. Patienten mit chronischer Diarrhoe oder anderen anhaltenden Gastrointestinalbeschwerden, die auf diese Massnahmen nicht reagieren, sollten gemäss klinischer Praxis untersucht werden. Zavesca® ist  bisher nicht bei Patienten mit einer Krankheitsgeschichte schwerwiegender Gastrointestinalerkrankungen wie chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen untersucht worden.

Bei mit Zavesca® behandelten Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit wurden Fälle von peripherer Neuropathie berichtet. Bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit treten im Vergleich zur allgemeinen Bevölkerung häuiger Fälle von peripherer Neuropathie auf. Alle Patienten sollten sich zu Beginn einer Behandlung und danach in regelmässigen Abständen einer neurologischen Untersuchung unterziehen. Bei Patienten, die Symptome wie Taubheit oder Kribbeln entwickeln, sollten Nutzen und Risiken der Behandlung sorgsam abgeklärt werden.

Zavesca® kann bei schwangeren Frauen zu Missbildungen des ungeborenen Lebens führen. Es darf deshalb nicht an Frauen, die schwanger sind oder es werden können, abgegeben werden; Patienten sollten auf das Risiko fötaler Missbildungen hingewiesen werden. Die Einnahme kann bei Männern zur Unfruchtbarkeit führen. Während einer Therapie mit Zavesca® und bis drei Monate nach Absetzen der Therapie sollten deshalb Kontrazeptiva verwendet und keine Schwangerschaft geplant werden.

Actelion Ltd

Actelion Ltd ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in Allschwil/Basel, Schweiz. Actelions erstes Medikament, Tracleer®, ist ein zur Therapie der pulmonalen arteriellen Hypertonie zugelassener dualer Endothelin-Rezeptor-Antagonist in Tablettenform. Actelion vertreibt Tracleer® durch eigene Niederlassungen in den wichtigsten internationalen Märkten, so den Vereinigten Staaten (mit Sitz in South San Francisco), der Europäischen Union, Japan, Kanada, Australien und der Schweiz. Actelion, 1997 gegründet, ist ein weltweit führendes Unternehmen bei der Erforschung des Endothels. Das Endothel trennt die Gefässwand vom Blutstrom. Mit über 1800 Mitarbeitenden konzentriert sich Actelion darauf, innovative Medikamente in Bereichen mit hohem medizinischem Bedarf zu entdecken, zu entwickeln und zu vermarkten. Actelion Aktien werden an der SIX Swiss Exchange gehandelt (Symbol: ATLN).

Quelle: Presseinformation der Firma Actelion vom 19.12.2008.