Stammzellentransplantation bei schubförmiger MS – ermutigende Ergebnisse einer Phase Ib/IIa-Studie

 

Berlin (19. Februar 2009) – Beeindruckend ist eine aktuell in The Lancet Neurology veröffentlichte amerikanische Studie mit Stammzellen bei Multiple Sklerose: Nach drei Jahren hatte sich der Zustand bei 81 Prozent der Patienten nicht nur stabilisiert, sondern sogar verbessert: "Zwar bedarf es einer prospektiven randomisierten Studie, um die positiven Ergebnisse bei einer größeren Patientenzahl zu verifizieren und mögliche kurz- und langfristige Nebenwirkungen dieser Therapie zu erfassen", kommentiert der Düsseldorfer Neurologe Prof. Dr. Hans-Peter Hartung, MS-Experte von der Deutschen Gesellschaft für Neurologie, die Studie, "doch die Ergebnisse sind durchaus ermutigend".

 

Die Multiple Sklerose ist eine entzündliche immunvermittelte Erkrankung des zentralen Nervensystems und häufigste Ursache bleibender neurologischer Behinderung im jüngeren Erwachsenenalter. Als Ursache werden fehlgeleitete Immunantworten gegen Moleküle in Gehirn und Rückenmark angenommen. Hierauf basieren Behandlungsmethoden mit immunmodulierenden bzw. immunsuppressiven Medikamenten. Diese führen aber in der Mehrzahl nicht zu einem andauernden Krankheitsstopp, sondern viele Patienten erleiden weiter Schübe und erfahren eine zunehmende Behinderung.

Die autologe hämatopoetische Stammzellentransplantation
Dieses Verfahren wurde in der Vergangenheit bei einer Reihe von Autoimmunerkrankungen eingesetzt, um eine sehr starke Unterdrückung des Immunsystems bzw. die Eliminierung schädlicher zellulärer Bestandteile mit nachfolgendem Ersatz durch patienteneigene Knochenmarks-Immunstammzellen zu erreichen. Hierbei werden durch Zytostatika und Immunsuppressiva ("Konditionierung") sog. Blut-Vorläuferzellen aus dem Knochenmark der Patienten freigesetzt, eingefroren und später dem Patienten zurück infundiert. Man unterscheidet hierbei Verfahren, die je nach Wahl der Zytostatika und Immunsuppressiva zu einer kompletten Eliminierung des Knochenmarks führen ("myeloablativ") von solchen, die "milder" sind und das Knochenmark nicht zerstören ("nicht-myeloablativ").

Bisherige nicht-kontrollierte Studien bei Patienten vornehmlich mit fortgeschrittener sekundär progredienter MS haben keine eindeutig überzeugenden therapeutischen Wirkungen gezeigt. Dies mag daran liegen, dass eine solche Behandlung im Stadium der sekundären Progression zu spät kommt, da der Krankheitsprozess dann nicht mehr wesentlich von immungetriggerten Entzündungsreaktionen vorangetrieben wird.

In jedem Fall ist der mögliche Nutzen einer solchen invasiven Therapie gegen potenzielle Risiken abzuwägen. Am schwerwiegendsten ist die mit diesem Verfahren verbundene Sterblichkeit, die etwa bei 3,3 Prozent liegt. In der im März-Heft der internationalen Fachzeitschrift The Lancet Neurology publizierten Phase-Ib/IIa-Studie erhielten Patienten ein milderes Konditionierungsverfahren mit Cyclophophamid und Alemtuzumab bzw. Antithymozytenglobulin. Eingeschlossen wurden 21 Patienten (mittleres Alter 33 Jahre, mittlere Krankheitsdauer 5 Jahre) mit schubförmiger Multipler Sklerose.

Beeindruckende Ergebnisse
Nach drei Jahren hatten sich 81 % aller Patienten um einen Punkt auf der Behinderungsskala EDSS verbessert. Auch kognitive Funktionen und Lebensqualität waren deutlich gebessert. 62 % der Patienten hatten weder klinisch noch in der Kernspintomografie Krankheitsaktivität. Es gab keine Todesfälle und keine sehr gravierenden Nebenwirkungen. 23 % der Patienten erlitten allerdings sechs bis 16 Monate nach der Behandlung einen neuerlichen Schub.

Es handelt sich um die erste prospektive monozentrische Studie, die in Chicago duchgeführt wurde und die ein solches nicht myeloablatives ("mildes") Regime der autologen Immunstammzelltransplantation bei jüngeren MS Patienten mit relativ kurzer Krankheitsdauer und im Stadium der Schubaktivität untersuchte – und die Resultate sind ermutigend. Allerdings bedarf es einer prospektiven randomisierten Studie, um die positiven Ergebnisse bei einer größeren Patientenzahl zu verifizieren und mögliche kurz- und langfristige Nebenwirkungen dieser Therapie zu erfassen.

Zum jetzigen Zeitpunkt ist also diese Behandlung noch experimentell und keinesfalls ein Routineverfahren.

Quelle
Burt RK, Loh Y, Cohen B, et al. Autologous non-myeloablative haemopoietic stem cell transplantation in relapsing-remitting multiple sclerosis: a phase I/II study. The Lancet Neurology 2009; 8: 244-253. (Abstract: http://www.thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(09)70017-1/fullte )

 


 

Quelle: Pressemitteilung der  Deutschen Gesellschaft für Neurologie e.V.  vom 19.02.2009.

MEDICAL NEWS

New guidance to prevent the tragedy of unrecognized esophageal intubation
Overly restrictive salt intake may worsen outcomes for common form…
COVID-19 vaccines are estimated to have prevanented 20 million deaths…
Novel sleep education learning modules developed for nurse practitioners
Scientists discover how salt in tumours could help diagnose and…

SCHMERZ PAINCARE

Aktuelle Versorgungssituation der Opioidtherapie im Fokus
Individuelle Schmerztherapie mit Opioiden: Patienten im Mittelpunkt
Versorgung verbessern: Deutsche Gesellschaft für Schmerzmedizin fordert die Einführung des…
Pflegeexpertise im Fokus: Schmerzmanagement nach Operationen
Versorgung verbessern: Bundesweite Initiative der Deutschen Gesellschaft für Schmerzmedizin zu…

DIABETES

Menschen mit Diabetes während der Corona-Pandemie unterversorgt? Studie zeigt auffällige…
Suliqua® zur Therapieoptimierung bei unzureichender BOT
„Wissen was bei Diabetes zählt: Gesünder unter 7 PLUS“ gibt…
Kaltplasma bei diabetischem Fußsyndrom wirkt via Wachstumsfaktoren
Typ-1-Diabetes: InRange – auf die Zeit im Zielbereich kommt es…

ERNÄHRUNG

Gesunde Ernährung: „Nicht das Salz und nicht das Fett verteufeln“
Mangelernährung gefährdet den Behandlungserfolg — DGEM: Ernährungsscreening sollte zur klinischen…
Wie eine Diät die Darmflora beeinflusst: Krankenhauskeim spielt wichtige Rolle…
DGEM plädiert für Screening und frühzeitige Aufbautherapie: Stationäre COVID-19-Patienten oft…
Führt eine vegane Ernährungsweise zu einer geringeren Knochengesundheit?

ONKOLOGIE

Nahrungsergänzungsmittel während der Krebstherapie: Es braucht mehr Bewusstsein für mögliche…
Fusobakterien und Krebs
Fortgeschrittenes Zervixkarzinom: Pembrolizumab verlängert Leben
Krebspatienten unter Immuntherapie: Kein Hinweis auf erhöhtes Risiko für schwere…
Aktuelle Kongressdaten zum metastasierten Mammakarzinom und kolorektalen Karzinom sowie Neues…

MULTIPLE SKLEROSE

Multiple Sklerose: Analysen aus Münster erhärten Verdacht gegen das Epstein-Barr-Virus
Aktuelle Daten zu Novartis Ofatumumab und Siponimod bestätigen Vorteil des…
Multiple Sklerose durch das Epstein-Barr-Virus – kommt die MS-Impfung?
Neuer Therapieansatz für Multiple Sklerose und Alzheimer
„Ich messe meine Multiple Sklerose selbst!“ – Digitales Selbstmonitoring der…

PARKINSON

Alexa, bekomme ich Parkinson?
Meilenstein in der Parkinson-Frühdiagnose
Parkinson-Erkrankte besonders stark von Covid-19 betroffen
Gangstörungen durch Kleinhirnschädigung beim atypischen Parkinson-Syndrom
Parkinson-Agenda 2030: Die kommenden 10 Jahre sind für die therapeutische…