MEDIZIN

DOC-CHECK LOGIN

Fünf-Jahres-Studie zeigt: NPLATE® stabilisiert Thrombozytenzahl bei chronischer ITP

Abschließende Ergebnisse der bisher größten und längsten Studie über den Einsatz eines Medikaments zur Stimulierung der Thrombozytenbildung am ASH-Kongress präsentiert

Orlando, Florida, USA (13. Dezember 2010) – Amgen Inc. gab die abschließenden Ergebnisse einer 5-jährigen Open-Label-Erweiterungsstudie zur Untersuchung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Nplate® (Romiplostim) bei erwachsenen Patienten mit chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) bekannt.

Chronische ITP ist eine schwere Autoimmunstörung in Form eines Mangels an Thrombozyten (Thrombozytopenie), die zu schweren Blutungen führen kann. Die im Rahmen des 52. Jahreskongresses der American Society of Hematology (ASH) vorgestellten vollständigen Daten zeigten, dass Nplate die Thrombozytenzahl bei der großen Mehrheit der Patienten während der Dauer der Studie sicher und wirksam aufrecht erhielt (Abstract Nr. 68).

Während der Studie erreichten 95 Prozent der 292 Patienten unter Nplate eine Thrombozytenzahl von ≥ 50 000 pro Mikroliter. Zudem blieb die mediane Thrombozytenzahl im Verlauf der Studien bereits nach der ersten Woche bei ≥ 50 000 pro Mikroliter. 33 Prozent der Patienten hatten sich vor Studienbeginn einer Splenektomie unterzogen; die Behandlungsdauer betrug im Median 78 Wochen und maximal 277 Wochen.

„In dieser Studie über mehr als fünf Jahre konnten fast alle mit Nplate behandelten Patienten ihre Thrombozytenzahl innerhalb des Zielbereichs halten“, erklärte Dr. David J. Kuter, Leiter der Abteilung für Hämatologie am Massachusetts General Hospital, Boston, und verantwortlicher Leiter der Studie. „Die häufigsten und schwersten Nebenwirkungen waren konsistent mit denjenigen früherer Studien und haben im Laufe der Zeit nicht zugenommen. Die Ergebnisse dieser bisher größten und längsten Interventionsstudie mit einem TPO-Mimetikum bieten Ärzten und ihren Patienten wichtige Informationen über die anhaltende langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Nplate.“

Die langfristige Erweiterungsstudie hat gezeigt, dass Nplate die Thrombozytenzahl der Mehrheit der erwachsenen Patienten mit chronischer ITP bei minimalen Dosisanpassungen nach unten und oben während bis zu 277 Wochen in einer Bandbreite zwischen 50.000 und 200.000 Thrombozyten pro Mikroliter stabilisierte. Die Ergebnisse zeigten, dass die Nebenwirkungsraten der Patienten unter Nplate mit denjenigen früherer Studien konsistent waren und sich mit der längeren Behandlungsdauer nicht erhöhten. Die häufigsten Nebenwirkungen waren leicht. Dazu zählten Kopfschmerzen (38 Prozent), Nasopharyngitis (34 Prozent) und Müdigkeit (32 Prozent). Von den 37 Patienten, die zu Studienbeginn gleichzeitig eine weitere ITP-Therapie erhielten, konnten 81 Prozent diese zusätzliche Therapie absetzen oder die Dosis um mehr als 25 Prozent reduzieren.

Studiendesign

Es handelt sich hierbei um eine Open-Label-Studie zur Untersuchung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Nplate in der Behandlung von Patienten mit chronischer ITP. Nplate wurde einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht, wobei Dosisanpassungen vorgenommen wurden, um die Thrombozytenzahl innerhalb des Zielbereichs (von 50.000 bis 200.000 Plättchen pro Mikroliter) zu halten. Das primäre Studienziel war die Untersuchung der langfristigen Sicherheit von Nplate. Sekundäre Ziele waren die Beurteilung des langfristigen Ansprechens der Thrombozyten und die gleichzeitige Anwendung von ITP-Therapien.

Über ITP bei Erwachsenen

Bei Patienten mit ITP zerstört das körpereigene Immunsystem Bestandteile des Blutes, die erforderlich sind, um Blutungen zu verhindern: Thrombozyten. Jüngsten Untersuchungsergebnissen zufolge könnten niedrige Thrombozytenzahlen auch auf ein Unvermögen des Körpers zur natürlichen Thrombozytenbildung zurückzuführen sein. Niedrige Thrombozytenzahlen führen dazu, dass Erwachsene mit ITP permanent der Gefahr plötzlicher schwerer Blutungen ausgesetzt sind. Die Gefahr schwerer Blutungen steigt, wenn die Zahl der Thrombozyten pro Mikroliter unter 30.000 sinkt. Normal sind Thrombozytenzahlen in der Größenordnung von 150.000 bis 400.000 pro Mikroliter. Eine Stimulierung der Thrombozytenbildung könnte dazu beitragen, die mit ITP assoziierten niedrigen Thrombozytenzahlen auszugleichen. Derzeit leiden in Europa und den USA ca. 90.000 Erwachsene unter chronischer ITP. ITP ist bei Frauen doppelt so häufig wie bei Männern.

Über Nplate

Nplate ist das erste Medikament zur Stimulierung der Thrombozytenbildung, das in der EU, Kanada, Australien, Russland, Mexiko, der Schweiz und den USA zugelassen wurde. Zudem wurde Nplate in den USA (2003), der EU (2005), der Schweiz (2005), Japan (2006) und Mexiko (2010) der Orphan-Drug-Status zur Behandlung chronischer ITP erteilt.

Nplate ist das erste Medikament, das die FDA speziell für chronische ITP bei Erwachsenen zugelassen hat. Darüber hinaus laufen Untersuchungen zum möglichen Einsatz von Nplate bei Kindern im Altern von 12 Monaten bis 18 Jahren mit schwerer anhaltender Thrombozytopenie, bei myelodysplastischen Syndromen (MDS) und bei chemotherapie-induzierter Thrombozytopenie (CIT).

In den USA ist Nplate für die Behandlung von Patienten mit chronischer ITP indiziert, die auf Kortikosteroide, Immunglobuline oder eine Splenektomie nicht ausreichend angesprochen haben. Nplate sollte nur bei ITP-Patienten eingesetzt werden, bei denen aufgrund des Grads ihrer Thrombozytopenie und ihres klinischen Zustands ein erhöhtes Blutungsrisiko besteht. Nplate sollte nicht zur Normalisierung der Thrombozytenzahl verwendet werden.

In der EU ist Nplate für die Behandlung von splenektomierten erwachsenen Patienten mit chronischer ITP indiziert, die auf andere Behandlungen (z.B. Kortikosteroide, Immunglobuline) nicht angesprochen haben. Nplate kann als Zweitlinienbehandlung für nicht splenektomierte erwachsene ITP-Patienten in Betracht gezogen werden, wenn eine Operation kontraindiziert ist.

Nplate wurde mit dem Prix Galien USA 2009 als „Best Biotechnology Product“ ausgezeichnet und erhielt den 2009 Scrip Award als „Best New Drug“. Darüber hinaus erhielt Nplate zahlreiche weitere Preise in der EU, darunter den französischen Prix Galien 2010 in der Kategorie „Drugs for Rare Diseases“. Im September 2010 wurde Nplate mit dem internationalen Prix Galien Award 2010 ausgezeichnet, der zweijährlich vergeben wird, um den „besten der besten“ bereits national ausgezeichneten Prix-Galien-Gewinner zu würdigen.

Weitere Informationen über Nplate finden Sie im Internet unter http://www.Nplate.com

Wichtige Informationen zur Sicherheit von Nplate in der EU

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Müdigkeit, Gelenkschmerzen, Muskelschmerzen, Blutergüsse an der Einstichstelle, Schmerzen an der Einstichstelle, periphere Ödeme, Benommenheit, Muskelkrämpfe, Übelkeit, Quetschungen, Durchfall, Knochenmarkveränderungen, grippeähnliche Symptome, Schlaflosigkeit und Juckreiz.

Das Wiederauftreten der Thrombozytopenie und der Blutungen nach Beendigung der Behandlung und die vermehrten Retikulinablagerungen im Knochenmark wurden in klinischen Studien mit der Nplate-Therapie assoziiert. Mit der Nplate-Therapie verbundene mögliche Risiken sind thrombotische/thromboembolische Komplikationen, die Progression bestehender maligner hämatopoetischer Erkrankungen oder myelodysplastischer Syndrome (MDS) und Auswirkungen auf die roten und weißen Blutkörperchen. Wie bei allen therapeutischen Proteinen, können die Patienten Antikörper gegen das therapeutische Protein entwickeln.

Über Amgen

Amgen erforscht, entwickelt, produziert und vertreibt innovative Therapien für Menschen. Seit 1980 gehört Amgen zu den Pionieren in der Biotechnologie und war eines der ersten Unternehmen, das die neuen Möglichkeiten der Wissenschaft erkannte, sichere und wirksame Arzneimittel aus dem Labor in die Herstellung und zu den Patienten zu bringen. Die Therapien von Amgen haben die medizinische Praxis verändert und Millionen von Menschen auf der ganzen Welt im Kampf gegen Krebs, Nierenleiden, rheumatoider Arthritis und andere schwere Erkrankungen unterstützt. Amgen verfügt über ein tiefes und breites Portfolio möglicher neuer Arzneimittel und ist ständig bestrebt, die Forschung voranzutreiben, um das Leben der Menschen entscheidend zu verbessern.

Quelle: Amgen GmbH, 13.12.2010 (tB).