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Zulassungsdossier zu RAD001 zur Behandlung des fortgeschrittenen Nierenzellkarzinoms von EMEA akzeptiert

• Neue Daten zeigen: nach Versagen der Standardtherapie mit Tyrosinkinase-Inhibitoren verdoppelt RAD001 die Zeit ohne Tumorwachstum
• Um Patienten den Zugang zu dieser effektiven Therapie zu ermöglichen, führt Novartis bis zur Zulassung von RAD001 ein Expanded Access Programm durch

Nürnberg (9. September 2008) – Die Europäische Arzneimittelagentur (European Medicines Agency; EMEA) hat das von Novartis eingereichte Zulassungsdossier für den Wirkstoff RAD001 angenommen. RAD001 ist der erste und einzige Wirkstoff, welcher im Rahmen einer doppelblinden randomisierten Phase III-Studie bei Patienten mit fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom einen signifikanten Therapievorteil nach dem Versagen der zugelassenen Therapien wie Sorafenib oder Sunitinib zeigt. Das Medikament deckt einen bislang unerfüllten medizinischen Bedarf beim fortgeschrittenen Nierenzellkarzinom. Deshalb wird Novartis ein Expanded Access Programm starten, damit Patienten in dieser Indikation schnellstmöglich von der Therapie mit RAD001 profitieren können.

Der Zulassungsantrag basiert auf den Daten der RECORD-1 (REnal Cell cancer treatment with Oral RAD001 given Daily)-Studie. Zwischenergebnisse dieser Studie wurden als „late breaking abstract“ auf dem diesjährigen Treffen der American Society of Clinical Oncology (ASCO) in Chicago sowie in The Lancet1 2008 veröffentlicht. Die Zwischenergebnisse dieser Studie belegten, dass RAD001 die Zeit ohne Tumorwachstum signifikant von 1,9 auf 4 Monate verlängert und das Risiko einer Krankheitsprogression um 70 % reduziert (hazard ratio = 0,30 mit 95 % CI 0,22 bis 0,40; p-Wert < 0,0001). Die Behandlung mit RAD001 zeigte ein günstiges Nebenwirkungsprofil. In Deutschland wurden bisher 18 Patienten in 7 Studienzentren in die RECORD-1-Studie aufgenommen.

Aufgrund der hervorragenden Ergebnisse wurde die Studie bereits im Februar nach einer Zwischenauswertung auf Empfehlung einer unabhängigen Data-Monitoring-Kommission gestoppt. Nach Entblindung der Studie wurde allen Patienten der Placebo-Gruppe angeboten, auf die Behandlung mit RAD001 zu wechseln.

„Die RECORD-1 Studie belegt als erste Phase III- Studie einen klinischen Vorteil für Patienten mit metastasiertem Nierenzellkarzinom, bei denen eine Behandlung mit verfügbaren Rezeptortyrosinkinasehemmern wie Sunitinib oder Sorafenib versagt hat. RAD001 verlängert das progressionsfreie Überleben der Patienten, unabhängig von ihrer Vorbehandlung, der Risikogruppe, Alter oder Geschlecht. RAD001 kann eine sehr wichtige Therapieoption für Patienten mit Nierenkrebs, insbesondere im metastasierten Stadium, werden, da es für diese Patienten bislang keine Therapieoptionen mehr gab“, sagte Prof. Dr. med. Jürgen E. Gschwend, Direktor der Urologischen Klinik und Poliklinik des Klinikums rechts der Isar der Technischen Universität München und deutscher Studienleiter der RECORD-1-Studie.

Neben dem Nierenzellkarzinom wird RAD001 derzeit auch in der Anwendung bei neuroendokrinen Tumoren, Brustkrebs, Lymphomen, anderen Krebsarten und der tuberösen Sklerose untersucht, entweder als Monotherapie oder in Kombination mit verfügbaren Krebstherapien.

Expanded Access Programm

Um in der Zeit bis zur Zulassung von RAD001 für Patienten mit fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom den Zugang zu dieser effektiven Therapie zu ermöglichen, führt Novartis ein Expanded Access Programm durch. Hieran nehmen seit Juli 2008 Studienzentren im gesamten Bundesgebiet teil.

„Unser wichtigstes Pipeline-Produkt hat in dieser Phase-III-Studie eindeutig seine ausgezeichnete Wirksamkeit und Verträglichkeit belegt“, so Dr. Ulrike Haus, Medizinische Direktorin Onkologie, Novartis Pharma GmbH. „Unser Ziel ist es, durch die Entwicklung und Einführung innovativer Substanzen den Patienten neue Perspektiven zu eröffnen. Das Expanded Access Programm ist hierbei eine Schlüsselstudie, um den Betroffenen den Zugang zu diesem Medikament in der Zeit bis zur Zulassung zu ermöglichen.“

Über das Nierenzellkarzinom

In der Bundesrepublik Deutschland werden pro Jahr etwa 15.500 Neuerkrankungen registriert, mit stetig steigenden Inzidenzraten.2 Es gibt verschiedene Subtypen des Nierenzellkarzinoms: Das häufigste mit etwa 75-80 % der diagnostizierten Fälle ist das klarzellige Nierenzellkarzinom. Beim Nierenzellkarzinom entwickeln sich die Krebszellen aus dem Tubulusepithel der Niere und wachsen zu einem Tumor.

Über RAD001

RAD001, ein oral verfügbarer Inhibitor von mTOR (mammalian target of rapamycine), ist eine in der klinischen Prüfung befindliche Substanz und wird in der Anwendung bei einer Vielzahl von Tumorarten untersucht. In Krebszellen hemmt RAD001 das Protein mTOR, welches als zentraler Regulator der Tumorzellteilung, des Tumorzellstoffwechsels und des Blutgefäßwachstums wirkt. RAD001 wird einmal täglich eingenommen und ermöglicht eine kontinuierliche Hemmung von mTOR.

Referenzen 

1. Motzer RJ et al. The Lancet 2008; 372:449-456: Efficacy of everolimus in advanced renal cell carcinoma: a double-blind, randomised, placebo-controlled phase III trial
2. Krebs in Deutschland 2003 – 2004 – Häufigkeiten und Trends. Eine gemeinsame Veröffentlichung des Robert Koch-Instituts und der Gesellschaft der epidemiologischen Krebsregister in Deutschland e.V. 6. überarbeitete Auflage, 2008

Quelle: Pressemitteilung der Firma Novartis Oncology vom 09.09.2008 (Hill & Knowlton).